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近七成被误诊、平均花费5.3年确诊 罕见病诊疗困境需要被“正视”
抑制蛋白酶MT1-MMP可以改进炎症性肠病治疗
Wave药企发布HD基因疗法临床试验 PRECISION-HD2初步数据
首个治疗甲型血友病基因疗法的生物制剂许可申请已提交
市政协委员王莹：希望开展免费产前诊断，从根本上防止和减少罕见病的发生
国家卫生健康委办公厅关于设立全国罕见病诊疗协作网办公室的通知
FDA授予Arimoclomol治疗包涵体肌炎的快速通道资格认定
Abeona公司ABO-102获欧盟优先药物资格(PRIME)，治疗MPS IIIA！
正确的小鼠模型对于亨廷顿舞蹈病药物研发至关重要
首次明确腓骨肌萎缩症亚型潜在治疗途径
英国MD UK慈善机构资助一项新的FSHD医学研究
国内罕见重度糖尿病患者竟是90后
罕见病女娃苦等2年不能进仓移植，妈妈一句话更是让她伤心大哭
ALS与2型糖尿病关联的新发现
研究人员公布TAF1综合征的新发现
基因疗法为GM1神经节苷脂贮积症带来希望
5岁女孩患罕见病面容如50岁，母亲都不敢看她的脸，网友很心疼
早衰症新药上市申请开始滚动提交
AXS-12治疗发作性睡病的2期CONCERT试验完成患者招募
关于建立浙江省罕见病用药保障机制的通知
全大连医大附二医院开展罕见病诊疗协作，开设重症肌无力诊疗中心
各地频现“救命药”短缺，自主报价能否破解困局？
诊断难、治疗难！江苏将建罕见病患者数据库
降药价用好药少跑路 说说2019年看病吃药那点事
Epidiolex治疗结节性硬化症(TSC)相关癫痫III期临床成功
Savara公司吸入性GM-CSF药物Molgradex获美国FDA突破性药物资格
全国人大常委会委员呼吁对罕见病患者予以特殊关心关注
一针69.97万元 患儿家庭：药再贵，也不放弃希望
EMA授予ABO-102基因疗法治疗黏多糖贮积症优先药物资格认定
口服促血小板生成素受体激动剂Doptelet获美国FDA孤儿药资格
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