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开在肚皮上的“玫瑰花”：聚焦罕见病PMP群体的遭遇
患全身不能动罕见病的女婴肌肉持续萎缩，家属盼望救助
少女一夜之间“瘫痪”，不幸的是患上罕见病，幸运的是遇到了他们
FDA授予Maralixibat治疗Alagille综合征的突破性疗法资格认定
FDA授予ANAVEX®2-73治疗雷特综合征的儿科罕见病资格认定
首款血友病基因疗法要来了！BioMarin向欧盟递交上市申请
FDA批准首个急性肝卟啉症疗法
中外制药双特异性抗体药物Hemlibra在中国台湾上市！
北京医院神经内科张华教授将举办患教活动
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我国科学家突破再生T细胞技术难题
UCLA研究发现了治疗亨廷顿病的潜在策略
我国首次为成人脊髓性肌萎缩症患者用新药
弗吉尼亚大学发现多发性硬化症的关键因素
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CRISPR Therapeutics公布CTX001用于治疗严重血液疾病的初始临床数据
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全球真实世界研究支持Signifor治疗库欣综合征的长期收益
药审改革4年创新成果显著 专家关注“救命药”以外的疾病领域
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中国罕见病联盟呼吸病学分会在京成立
9岁男孩患上罕见疾病 医院出招饿死肿瘤
热休克反应诱导剂arimoclomol获美国FDA突破性药物资格，治疗尼曼-匹克病C型
湖南省蔻德罕见病关爱中心成立大会暨湖南省罕见病医学发展及患者服务研讨会成功举办
首个神经纤维瘤病1型治疗药物！阿斯利康/默沙东selumetinib获美FDA优先审查，总缓解率66
北京为5万余名大病患者报销5.3亿元
湖南蔻德罕见病关爱中心成立 致力帮扶罕见病患者
左卡尼汀注射液未列入短缺药清单 市场供应正常
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