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12岁男孩患罕见怪病 怕晒太阳 发病时嘴眼出血
治疗罕见病药物注射用阿加糖酶β获批上市
18年前她接受台湾同胞捐赠的造血干细胞而获新生 泰州姑娘陈霞回乡设立第39个爱心站
深圳儿童医院小胖威利多学科义诊暨科普讲座活动
长沙医保特殊病种增至45种 参保人员可同时享受3个特门病种待遇
全球首例！英国2岁女孩发生罕见基因突变长得像80岁老人
科学家识别出亚历山大症的基础分子机制
对试管婴儿胚胎进行非整倍体植入前基因检测或并不能改善...
这种病全国仅约300名患者，他们迎来了一个好消息
研究人员发现CMT中神经元变性的新机制
返老还童有治 早衰儿童治疗新药上路了
国家医保局、国家卫生健康委要求—— 按规定时限采购谈判药品
研究发现居家锻炼可改善小胖威利综合征女性患者的身体活动水平
医保制度建立以来规模最大一次谈判收官 实现多方共赢
利好政策频出 儿药产业将迎黄金期
BioMarin公司C型利钠肽类似物vosoritide III期临床获得成功！
中信湘雅:遗传性眼病有望阻断 让下一代健康出生
“瓷娃娃”骨折后坚持返校，发现教室里摆了张病床…背后的故事很暖
新京报第13届“感动社区人物”揭晓
造血干细胞移植相关血栓性微血管病的生物制品许可申请已提交
科学家发现特定的蛋白质突变与遗传性共济失调症状相关
研究显示分子“标签”能改善庞贝病老鼠模型中基因疗法的效果
Alnylam公司RNAi药物lumasiran治疗原发性高草酸尿症1型(PH1)III期临床获得成
辉瑞共同领投 这家公司能从根源上解决亨廷顿舞蹈症吗？
南京医科大学发现多发性硬化症致病新机制
FDA加速批准首个DMD亚型靶向疗法
第六届天使综合征研究与应用暨交流会在复旦大学附属儿科医院成功举办
北京协和医院举行黏多糖贮积症义诊活动
Sarepta公司第二款外显子跳跃疗法Vyondys 53获得美国FDA批准
“瓷娃娃”王奕鸥：让中国2000万罕见病患者被看见
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