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78%客观缓解率 难治性儿童脑瘤新疗法临床结果积极
全球医药巨头齐聚进博会：多款新药、“世界之最”产品将亮相
新研究发现藻类毒素可能导致ALS的机制
量身定制的基因疗法已出现！或将带来个性化医疗新时代
EC授予CLR 131治疗多发性骨髓瘤的孤儿药资格认定
AVR-RD-02获得治疗戈谢病的孤儿药资格认定
一图读懂药物临床试验登记与信息公示
173所器官移植医疗机构名单
一图读懂 国家医疗保障信息业务编码标准
杜氏肌营养不良症的快速通道资格认定
2019首届中国CDKL5互助联盟成立大会暨医患交流会圆满落幕
抗“罕见病”，治疗应与科普并重
人民日报人民时评：推动企业更好满足大众用药需求
Tildacerfont治疗先天性肾上腺皮质增生症的2a期研究获得积极结果
仿制药提质降价成趋势
女孩患上女排名将海曼的疾病医生：注意这些信号
FDA授予靶向MAGE-A4 的SPEAR T细胞疗法治疗软组织肉瘤的孤儿药资格认定
FDA授予MAT2203治疗隐球菌病的孤儿药资格认定
中国第四届基因论坛：基因疗法正进入更多治疗领域
“孙立忠心血管健康公益基金”成立 “德达马凡日”设立
中山大学附属第一医院关爱渐冻人公益基地挂牌
儿童用药“法制化”促药企加速布局
Amicus公布基因疗法最新结果 有望中止致命儿童疾病进展
研究人员建立功能性血管状系统类脑器官
缓解致命神经疾病进展，基因疗法临床结果积极
我国“三医”联动破解罕见病诊疗难、用药难
样貌变丑还得了糖尿病 罪魁祸首是垂体肿瘤
新《药品管理法》落地在即 儿药行业将迎新局
干细胞研究为罕见儿童神经疾病带来希望
“渐冻人”孤儿药依达拉奉来了 国内药企如何应对？
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成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
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