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依达拉奉口服混悬剂启动全球III期研究，静脉制剂Radicava已在中国获批！
赛诺菲Toujeo(甘精胰岛素U300)获美国FDA批准，用于I型糖尿病儿科患者！
发病率百万分之5的罕见病，发生在了我的孩子身上
重磅官宣！国家医保药品新增70个 这批好药救命药都是“平民价”
罗氏递交risdiplam上市申请，脊髓性肌萎缩症(SMA)迎来首个口服药物
和黄医药索凡替尼获FDA孤儿药资格认定
默克突破性抗癌药——MET抑制剂tepotinib获孤儿药资格，治疗MET突变患者！
韩国SK生物制药Xcopri(cenobamate)获美国FDA批准，治疗成人部分发作性癫痫！
FDA批准靶向镰状细胞病异常的新疗法
猴子中的首次发现使致盲综合症的治疗成为可能
首个视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)药物！Alexion补体C5抑制剂Soliris新适应症获日本
Maransertib治疗这2种罕见疾病试验完成首位患者给药
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4个月大男童患罕见病需终身服药
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人工智能在医学领域的应用需形成广泛共识
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