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美国FDA授予腺病毒基因疗法AVR-RD-02孤儿药资格和罕见儿科疾病资格
FDA授予ARU-1801治疗镰状细胞病的孤儿药资格认定
FDA：这些基因可能影响特定药物的疗效或安全性
基因筛选为亨廷顿舞蹈症提供新的药物靶点
FDA批准GTX-102治疗天使综合征的新药临床研究申请
辉瑞Vyndaqel(tafamidis)欧盟获批，首个转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM
罗氏反义RNA疗法RG6042在日本被授予孤儿药资格
疫情也出彩 两家药企抢滩孤儿药快车道
新型阿霉素类似物camsirubicin获美欧孤儿药资格
FDA授予PIC1治疗缺氧缺血性脑病的孤儿药资格认证
EMA授予EHP-102治疗亨廷顿舞蹈症孤儿药资格认定
安徽省税务局关于强化落实税费支持政策措施助力打赢疫情防控阻击战的通知
国家税务总局西藏自治区税务局《支持新型冠状病毒肺炎防控税收政策指引》
基因编辑治疗无法治愈的肌肉疾病
多发性硬化症：CD20单抗革新治疗方案，BTK抑制剂能否打开新局面
为湖北慢病患者寻救命药 阿里健康发布《湖北慢病找药倡议书》
神经纤维瘤病，一种罕见疾病的认识
美国FDA授予腺病毒基因疗法AVR-RD-02孤儿药资格和罕见儿科疾病资格！
FDA授予PR001治疗戈谢病的孤儿药和儿科罕见病资格认定
FDA授予PRIVIGEN®治疗系统性硬化症孤儿药资格认定
EMA授予ION373治疗亚历山大病的孤儿药资格认定
武田皮下注射剂型Entyvio治疗活动性中重度克罗恩病(CD)III期临床获得成功
强生Stelara克罗恩病3b临床中期数据积极
6个月后出结果 亚洲首个肌萎缩新药年内有戏
绘画导师患罕病不足半年左眼全盲
疫情期间买不到药怎么办？|自救互助，共克时艰
面对有药可治的罕见病——庞贝病，我们能做些什么？
FDA接受新药申请，用于DMD治疗实验药物Viltolarsen
基因编辑治疗罕见病遭挫 临床试验中止
XPOVIO®治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤的新药申请已提交
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