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2019年中国批准上市的罕见病新药物盘点 | 重磅
FDA授予基因疗法PR006治疗额颞叶痴呆的孤儿药资格认定
“粘宝宝”在故宫上演别样故事会
FDA接受Satralizumab治疗视神经脊髓炎谱系疾病的生物制品许可申请
Lumasiran治疗1型原发性高草酸尿症的3期研究启动
这种病一受伤就出血不止，残障率曾高达90%！儿童期是治疗的关键
“罕见病关爱救助项目定点医院” 将公益慈善 引入到罕见病诊疗
小胖威利患者关爱项目定点诊疗中心落户成都市妇女儿童中心医院
他们的艺术梦想正在变为现实
向阳而生：脊髓性肌萎缩症患者的困与斗
12岁男孩患罕见怪病 怕晒太阳 发病时嘴眼出血
治疗罕见病药物注射用阿加糖酶β获批上市
18年前她接受台湾同胞捐赠的造血干细胞而获新生 泰州姑娘陈霞回乡设立第39个爱心站
深圳儿童医院小胖威利多学科义诊暨科普讲座活动
长沙医保特殊病种增至45种 参保人员可同时享受3个特门病种待遇
全球首例！英国2岁女孩发生罕见基因突变长得像80岁老人
科学家识别出亚历山大症的基础分子机制
对试管婴儿胚胎进行非整倍体植入前基因检测或并不能改善...
这种病全国仅约300名患者，他们迎来了一个好消息
研究人员发现CMT中神经元变性的新机制
返老还童有治 早衰儿童治疗新药上路了
国家医保局、国家卫生健康委要求—— 按规定时限采购谈判药品
研究发现居家锻炼可改善小胖威利综合征女性患者的身体活动水平
医保制度建立以来规模最大一次谈判收官 实现多方共赢
利好政策频出 儿药产业将迎黄金期
BioMarin公司C型利钠肽类似物vosoritide III期临床获得成功！
中信湘雅:遗传性眼病有望阻断 让下一代健康出生
“瓷娃娃”骨折后坚持返校，发现教室里摆了张病床…背后的故事很暖
新京报第13届“感动社区人物”揭晓
造血干细胞移植相关血栓性微血管病的生物制品许可申请已提交
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成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
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