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全大连医大附二医院开展罕见病诊疗协作，开设重症肌无力诊疗中心
各地频现“救命药”短缺，自主报价能否破解困局？
诊断难、治疗难！江苏将建罕见病患者数据库
降药价用好药少跑路 说说2019年看病吃药那点事
Epidiolex治疗结节性硬化症(TSC)相关癫痫III期临床成功
Savara公司吸入性GM-CSF药物Molgradex获美国FDA突破性药物资格
全国人大常委会委员呼吁对罕见病患者予以特殊关心关注
一针69.97万元 患儿家庭：药再贵，也不放弃希望
EMA授予ABO-102基因疗法治疗黏多糖贮积症优先药物资格认定
口服促血小板生成素受体激动剂Doptelet获美国FDA孤儿药资格
FDA授予Reldesemtiv治疗ALS的孤儿药资格认定
FDA授予BCMA CAR-T 疗法JNJ-4528治疗多发性骨髓瘤突破性疗法资格认定
郭明义爱心团队又结硕果，15岁早衰少女重获新生！
杭州年轻姑娘一上班就累！医生：这是病，得治！
云南昆明“轮椅女孩”607分考入大学：要把自己过成一朵花
2019戈谢病患者生存状况调研报告发布 ：多方协力进一步提高药物可及性
肺癌患者年轻化，上海医院牵头成立联盟应对疾病挑战
上海交通大学医学院出生缺陷与罕见病临床研究院揭牌 构建平台立足源头阻断
19岁华师直博班少年得了这个罕见病，病房内一句话戳中泪点
新研究发现治疗特发性肺纤维化的可能靶点
研究人员制定毛霉菌病治疗通用指南
古蠕虫揭示了破坏亨廷顿舞蹈症毒性细胞的方法
Patidegib局部凝胶治疗Gorlin综合征的关键性3期临床试验招募完成
2岁女童面容苍老 原来是得了这种罕见病
兰州罕见病爱心义工联盟让患者重拾自信与阳光
FDA授予AuriNovo治疗先天性小耳畸形患者耳再造的儿科罕见病资格认定
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Risdiplam可显著改善2/3型脊髓性肌肉萎缩症患者症状
治疗C型尼曼-匹克病的Trappsol® Cyclo™即将进行关键性试验
患抑郁症的多发性硬化患者会更早出现衰弱症状
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