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沈阳：学霸患罕见病 全班选择为他“留级”
宝贝精灵降魔记 | 故事
FDA授予Arimoclomol治疗C型尼曼匹克病的突破性疗法资格认定
37岁男子看起来像未发育的中学生 原来是患上发病率为十万分之0.5的罕见病
亲兄弟同患25万分之一几率罕见病获救感谢现代医学
重启关键代谢过程可使肉瘤更易治疗
FDA授予Molgradex治疗肺泡蛋白沉积症的突破性疗法资格认定
耶鲁大学的研究为人类肺纤维化进展提供新见解
电子烟可能导致罕见“爆米花肺病”
轻度至中度运动对镰状细胞贫血病患者有益
近七成被误诊、平均花费5.3年确诊 罕见病诊疗困境需要被“正视”
抑制蛋白酶MT1-MMP可以改进炎症性肠病治疗
Wave药企发布HD基因疗法临床试验 PRECISION-HD2初步数据
首个治疗甲型血友病基因疗法的生物制剂许可申请已提交
市政协委员王莹：希望开展免费产前诊断，从根本上防止和减少罕见病的发生
国家卫生健康委办公厅关于设立全国罕见病诊疗协作网办公室的通知
FDA授予Arimoclomol治疗包涵体肌炎的快速通道资格认定
Abeona公司ABO-102获欧盟优先药物资格(PRIME)，治疗MPS IIIA！
正确的小鼠模型对于亨廷顿舞蹈病药物研发至关重要
首次明确腓骨肌萎缩症亚型潜在治疗途径
英国MD UK慈善机构资助一项新的FSHD医学研究
国内罕见重度糖尿病患者竟是90后
罕见病女娃苦等2年不能进仓移植，妈妈一句话更是让她伤心大哭
ALS与2型糖尿病关联的新发现
研究人员公布TAF1综合征的新发现
基因疗法为GM1神经节苷脂贮积症带来希望
5岁女孩患罕见病面容如50岁，母亲都不敢看她的脸，网友很心疼
早衰症新药上市申请开始滚动提交
AXS-12治疗发作性睡病的2期CONCERT试验完成患者招募
关于建立浙江省罕见病用药保障机制的通知
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成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
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