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FDA授予Umbralisib治疗滤泡性淋巴瘤孤儿药资格认定
FDA授予Trofinetide治疗Rett综合征儿科罕见病资格认定
FDA授予CART-ddBCMA治疗多发性骨髓瘤孤儿药资格认定
盘点上周FDA发出的9项孤儿药资格
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导致皮肤“奇痒”的竟然是这种罕见病！
重磅！两种基因疗法可以治愈罕见的遗传疾病！
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只有行动，才能带来真正的改变。—FSHD倡导者Carden Wyckoff
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