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FDA授予CUTX-101治疗Menkes病的儿科罕见病资格认定
新西兰一名女子患罕见病 却被错当精神病治疗8年
B轮融资8800万美元 孤儿药研发公司瞄准遗传性内分泌疾病
梯瓦Austedo(deutetrabenazine)治疗抽动秽语综合征注册II/III期临床失败！
基因疗法BMN 307将启动治疗苯丙酮尿症的临床试验
FDA批准PRX-102治疗法布雷病的儿科临床研究计划
JCI：心脏功能蛋白可以帮助肌营养不良患者活得更久
血友病基因疗法获FDA优先审评资格，有望8月获批
研究人员发现了一种髓母细胞瘤耐药的线索
美国FDA授予腺病毒基因疗法AVR-RD-02孤儿药资格和罕见儿科疾病资格
FDA授予ARU-1801治疗镰状细胞病的孤儿药资格认定
FDA：这些基因可能影响特定药物的疗效或安全性
基因筛选为亨廷顿舞蹈症提供新的药物靶点
FDA批准GTX-102治疗天使综合征的新药临床研究申请
辉瑞Vyndaqel(tafamidis)欧盟获批，首个转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM
罗氏反义RNA疗法RG6042在日本被授予孤儿药资格
疫情也出彩 两家药企抢滩孤儿药快车道
新型阿霉素类似物camsirubicin获美欧孤儿药资格
FDA授予PIC1治疗缺氧缺血性脑病的孤儿药资格认证
EMA授予EHP-102治疗亨廷顿舞蹈症孤儿药资格认定
安徽省税务局关于强化落实税费支持政策措施助力打赢疫情防控阻击战的通知
国家税务总局西藏自治区税务局《支持新型冠状病毒肺炎防控税收政策指引》
基因编辑治疗无法治愈的肌肉疾病
多发性硬化症：CD20单抗革新治疗方案，BTK抑制剂能否打开新局面
为湖北慢病患者寻救命药 阿里健康发布《湖北慢病找药倡议书》
神经纤维瘤病，一种罕见疾病的认识
美国FDA授予腺病毒基因疗法AVR-RD-02孤儿药资格和罕见儿科疾病资格！
FDA授予PR001治疗戈谢病的孤儿药和儿科罕见病资格认定
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