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孤儿病，不孤独
多发性硬化症新药！强生S1P1调节剂ponesimod美国申请上市，疗效击败赛诺菲Aubagio(奥
研究表明，硬皮病可引起多种眼部并发症
罕见病专栏 | 一周罕闻药事（3.13-3.19）
湖北美女大学生患罕见病 疫情严重看病费用难报销 恐前功尽弃失去右腿
FT-4202治疗镰刀型细胞贫血症获快速通道及儿科罕见病资格认定
欧盟给予Acelarin治疗胆道癌的孤儿药资格认定肯定意见
首个植物来源大麻素新型抗癫痫药！Epidyolex欧洲申请新适应症，治疗结节性硬化症(TSC)相关癫
PXT3003被英国卫生当局授予有前途的创新医学
李氏大药厂(00950)：INOmax®新药上市申请获药监局就治疗儿科罕见病授予的优先审评资格
好消息！这个儿童罕见病“特殊奶粉”被纳入医保！
免疫调节治疗肌萎缩 进入二期研究
2020年值关注的5件ALS研究事情
广东：网上配药送药助力抗疫用药保供
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mRNA-3704治疗甲基丙二酸血症的1/2期研究招募到首位患者
副作用严重！罗氏暂停亨廷顿舞蹈病药物一项1期临床
新发现！与肺动脉高压有关的特异性肠道细菌
牙齿护理对唾液不足和酸性唾液的小胖威利综合征患儿至关重要
EMA授予AAV-RPGR基因疗法治疗色素性视网膜炎优先药物和高级治疗药物资格认定
临床急需境外新药！武田维多珠单抗在华获批
湖南省医疗保障局：关于将部分药品纳入我省医疗保险特殊药品使用管理范围的通知
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