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Losmapimod治疗面肩肱型肌营养不良症的2b期试验患者招募完成
FDA授予基因疗法LYS-SAF302治疗黏多糖贮积症快速通道资格
中华人民共和国基本医疗卫生与健康促进法
生而不凡：肯尼迪call我当“游侠”
让“罕见病”不“罕治”，才是未来应有的样子
FDA批准库欣病新疗法
HMI-102基因疗法治疗PKU的初步临床数据公布
FDA已受理UGN-101的新药申请并授予快速审评资格
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三八慰问坚强妈妈 关爱罕见病家庭
湖北美女大学生患罕见病 疫情严重看病费用延迟报销 恐前功尽弃失去右腿
给孤残儿童当特教，寄养罕见病女孩，58岁农村大姐：太心疼他们
EMA授予Reldesemtiv治疗ALS的孤儿药资格认定
欧盟批准GIVLAARI®用于急性肝卟啉症
2020基因疗法大年 七个新获孤儿药指定
皮肤发白，头发发白，这些罕见病儿童，叫作月亮宝贝
相互宝保障21种罕见病 成员发起“爱心接力”为罕见病捐款
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通关时间缩短近半月！“罕见病”婴幼儿用配方粉在沪急速通关
masitinib治疗多发性硬化症的2B / 3期试验积极结果公布
欧盟委员会授予DCR-A1AT治疗先天性a-1抗胰蛋白酶缺乏症孤儿药资格认定
EMA授予RP-L102基因疗法治疗范可尼贫血优先药物资格
FDA授予RT001治疗进行性核上性麻痹孤儿药资格认定
中共中央 国务院关于深化医疗保障制度改革的意见
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曾患罕见病太太不离不弃 TVB当家小生剧中戴墨镜出场遭儿子调侃
罕见病“隔空”会诊样板上线，给患者搭建线上生命通道
罕见病患者取药难 天津热心的哥伸出援手
2020国际罕见病日，心系肢端肥大症患者需求
CTI-1601治疗弗里德里希共济失调的1期临床试验完成首位患者给药
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