SMA药物研发新趋势
2020年8月7日-9日，第三届中国SMA大会将在北京举行，本届大会由中国罕见病联盟指导，中国初级卫生保健基金会、北京维康慈善基金会协办，并于人民日报健康客户端、人民日报社健康时报、医师报多个线上平台直播。美儿SMA关爱中心将邀请来自国内外从事SMA药物研究、遗传学研究、患者诊治、基因筛查、产前诊断、康复治疗等相关领域的资深专家“云”聚一堂，就两年来国内外SMA领域的最新研究进展和专业发现及经验进行交流分享，向SMA群体提供最权威的资讯更新及专家指导建议，同时也将在各相关方的共同努力下，继续推动中国SMA相关领域的发展。
从今天开始，我们将连续五期对大会学术论坛的五大版块进行介绍，并作出相应前瞻，借此帮助广大患者家庭提前了解本次大会的相关议题。本期我们先来介绍大会议题的第一部分：SMA药物研发新趋势。
自从2016年首款针对SMA的治疗药物问世以来，SMA药物研发进入了快车道。在此不到3年后，第二款基因治疗的药物也率先在美欧日获批，第三款口服小分子药物也已完成向全球主要市场的药监部门提交上市申请。就在不远的将来，SMA将进入多重治疗方案共存的新时代。
那么未来SMA药物研发的趋势将走向何方？基因替代治疗是否会在SMA治疗领域发挥更重要的作用？基因编辑技术对于SMA的应用前景如何？国内基因治疗的研究进展如何？
8月8日上午，熊晖、陈万金、杨辉、吴振华、吴小兵五位讲者将围绕“SMA药物研发新趋势”主题进行发言、探讨。下面让我们先来简单了解一下这五位讲者。
本版块发言敬请期待8月8日上午会议上半场（8:00-9:40）内容，大会详细精彩内容请参考下方会议议程。
