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多发硬化症用药Gilenya三阶段研究结果出炉
报告/指南
2012/02/02
诺华公司公布了令人可喜的Gilenya 3阶段2309临床研究结果。
庞贝病用药AT2220开始二阶段临床试验研究
报告/指南
2012/02/02
Amicus Therapeutics公司首次将AT2220（去氧野艽霉素盐酸盐）和酶代替治疗（ERT）注射液用于庞贝病（糖原累积症二型）患者。
肌萎缩侧索硬化药CK-2017357二阶段试验大获成功
报告/指南
2012/02/02
Cytokinetics医药公司公布了CK-2017357的2阶段临床试验的可喜成果，在试验中第一组全部达到了主要终末点。这种药是主要用来治疗肌萎缩侧索硬化患者。
患者组织和罕见病研究
2012/02/02
淋巴管肌瘤病（LAM）是一种仅发生于女性的罕见呼吸疾病。据估计，在美国约有百万分之五的女性患有淋巴管肌瘤病。这些病人的肺功能逐渐散失，很多人死于呼吸困难。长期以来，LAM缺乏有效治疗手段。由于这种病比较罕见，很多医生并不了解这种疾病，所以经常被误诊和漏诊。
尼曼匹克病C1型新诊断方法
2012/02/02
一种利用人体血浆快速诊断尼曼匹克病C1型的灵敏有效的液体色层串联质谱测定方法
国际罕见病研究联盟计划在2020年以前推出上百种治疗方法
2012/02/02
国际罕见病研究联盟计划在2020年以前推出上百种治疗方法
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