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资讯
开发治疗大脑疾病的基因疗法，Denali达成合作
研究/数据
2019/01/15
依据协议，Denali将支付给SIRION预付款，未来里程碑付款等一系列款项。
北京延庆区大病慈善救助项目惠及困难群众
行业资讯
2019/01/15
2018年全年，延庆区慈善协会共为全区429名大病患者，发放大病救助金511.57万元，有效缓解了大病患者家庭生活困难，解决了继续治疗缺资金的难题，为他们和家人点燃了生活的希望。
新研究有助开发亨廷顿舞蹈症的治疗方案
研究/数据
2019/01/15
这项研究为科学家们提供了有关HD患者大脑问题的更清晰的图景，并为新的治疗方案指引了方向。
Genentech、罗氏和PTC公司发布Risdiplam监管申请的最新信息
行业资讯
2019/01/14
临床开发计划的目标是支持广泛标签的批准，以便Risdiplam可能令尽可能多的SMA患者受益。
2019年值得关注的十五个临床试验（下）
临床试验
2019/01/11
在今年，哪些创新药将迎来关键临床结果？又有哪些创新疗法有望取得重要的进展？
广西地贫病患儿赴京治疗
行业资讯
2019/01/11
近日，国家卫生健康委员会、广西壮族自治区政府及中国红十字会三方签署了广西重型地中海贫血患者救治行动合作协议，建立协调国内相关医疗机构接收广西地贫患者移植治疗和提供便利的工作机制，共同支持开展广西重型地贫患者造血干细胞移植治疗工作，为精准扶贫、精准脱贫贡献力量。红十字基金会设立了重型地贫患者救助基金，广泛动员社会力量奉献爱心参与救助行动。
增进对侏儒症病理的理解或可发现新的治疗靶点
研究/数据
2019/01/11
这些研究成果为治疗一系列内质网应激相关疾病比如2型糖尿病、阿尔茨海默病和结核病提供了新的治疗靶点。”
Prometic公司将启动PBI-4050治疗Alström综合征的关键3期临床试验
临床试验
2019/01/11
AS是一种罕见的常染色体隐性遗传病，特征是儿童期或青少年期肥胖、常伴有严重胰岛素抵抗的2型糖尿病、血脂失调、高血压，以及累及肝肾和心脏的多器官严重纤维化。
Nature Medicine同期8篇论文，聚焦人工智能在医学领域的应用
行业资讯
2019/01/10
2019年1月7日，Nature 旗下顶级医学期刊 Nature Medicine 杂志同期刊登8篇论文，聚焦人工智能在医学领域的应用。
Catabasis公司治疗DMD的药物Edasalonexent三期临床试验的进展
临床试验
2019/01/10
这次三期临床试验的目的是评估药物的安全性和有效性，同时希望为该药物上市申请提供支持，临床试验的结果估计将在2020年第二季度公布。
罕见病亟需全新的资助方式
行业资讯
2019/01/10
目前蓬勃发展的一个活跃领域是再利用现有或开发中的药物。这指的是针对某些特定罕见病，对市场上已有的药物进行试验和检测，或者重新测试那些最初试验证明无效但毒性和安全性记录已知的疗法的有效性。
诺华镰状细胞病血管闭塞危象预防药物 获突破性疗法
FDA/EMA /CFDA
2019/01/09
美国FDA已授予crizanlizumab（SEG101）突破疗法指定*，用于预防镰状细胞病（SCD）所有基因型患者的血管闭塞性危象（VOCs），也称为镰状细胞疼痛危象。VOCs不可预测且非常痛苦，可导致严重的急性和慢性并发症。
新小鼠模型可能加快识别有前景的肌营养不良症疗法
研究/数据
2019/01/09
研究报告还描述了对新型反义寡核苷酸药物的测试，该药物是一种合成核酸链，能够通过与其mRNA分子结合而阻止蛋白质转录，可能更有效地阻断畸变蛋白的产生。
北海康成和GC PHARMA签署治疗亨特综合征HUNTERASE™的大中华独占许可协议
行业资讯
2019/01/09
与全球其他地区不同，中国目前没有批准治疗亨特综合征的治疗方案。
新型的基因组编辑策略有望治疗多种人类遗传性疾病
研究/数据
2019/01/09
这种新型基因组方法的开发或有望帮助开发出新型的治疗性策略，从而更加有效地治疗大量患多种遗传性疾病的患者
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