新型基因疗法有望治疗罕见眼病
研究/数据
2019/03/07
遗传性视网膜疾病（IRDs）由可在家族中传递的基因突变造成，会导致视力损伤和失明。OCU400由包含人核激素受体NR2E3基因的腺相关病毒血清5型衣壳组成，是Ocugen公司基于其修饰基因治疗平台（Modifier Gene Therapy Platform）正在推进的首个项目。
