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哇巴因有望成为新型特发性肺纤维化疗法

IPF的特征是成纤维细胞（帮助制造结缔组织的细胞）以及随后产生的细胞外基质（组织的非细胞部分）在肺中累积。这会导致肺泡损伤和肺组织增厚（瘢痕组织形成）

12月最新多发性骨髓瘤临床试验

多发性骨髓瘤新药的临床试验的研究主要集中在美国和欧洲。按照临床试验的研究机构所在地统计，前5位的国家或地区是：美国448项，法国74项，西班牙74项，德国69项和意大利69项（注：可能有多中心临床试验）。

科学家识别治疗罕见癌症的潜在靶点

滑膜肉瘤也被称为恶性滑膜瘤，是一种侵略性的软组织肉瘤，可在身体任意部位发生，包括大脑、前列腺和心脏，但经常出现在膝盖周围。虽然一开始可能不会引起任何明显的体征或症状，但随后肿瘤生长会造成肿块或肿胀，在某些情况下，如果压迫神经，还会引起麻木或疼痛。

儿童神经母细胞瘤恶化和消退的分子机制被发现

来自德国科隆大学等机构的科学家们通过研究揭开了不同肿瘤亚型和其预后背后的特殊遗传因子，相关研究结果或能帮助临床医生准确预测患者疾病的临床进展过程，并对患者采取合适的疗法进行治疗。

案例分享 | 基因检测助力罕见病诊断——杜氏肌营养不良症

杜氏肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy, DMD; OMIM 310200) 是一种以进行性肌萎缩和无力伴小腿腓肠肌假性肥大为典型临床特征的X连锁隐性遗传病，是进行性肌营养不良症中最常见的一种类型，由Duchenne(1868)首先描述。

“万能细胞”，真的万能吗？“干细胞”出现50年啦

而且他们通过骨髓干细胞移植，成功治疗了一例重症联合免疫缺陷患者，这才标志着干细胞在医学上应用的开始。

改善患者视力及生活质量基因疗法长期疗效积极

Leber遗传性视神经病变（LHON）的3期临床试验中表现出积极的长期疗效。在接受治疗72周之后，保持对患者与视觉相关生活质量的持续改善。

大疱性表皮松解症的临床开发即将启动

该项目的第二部分将是在欧洲和美国进行一项2期临床试验。该试验将测试许多在EB中具有临床重要性的终点，包括全身和皮肤纤维化。

尿液中的胞外RNAs可能是DMD患者的标志物

一项名为“人体尿液中细胞外mRNA的分析揭示了肌营养不良的剪接变异生物标志物”的研究发表在了Nature Communications杂志上。

Science：对神经母细胞瘤的临床表型进行分类，有望开发出更有效的治疗方法

在一项新的研究中，德国研究人员可能发现了一种更好的方法来治疗神经母细胞瘤（neuroblastoma）患者。相关研究结果发表在2018年12月7日的Science期刊上，论文标题为“A mechanistic classification of clinicalphenotypes in neuroblastoma”。

首创BCMA靶向疗法治疗多发性骨髓瘤关键研究的患者招募完成

KarMMa是一项关键、非盲、单臂、多中心2期研究，评估bb2121治疗复发和难治性多发性骨髓瘤患者的有效性和安全性。2017年11月，bb2121获得美国食品与药物管理局（FDA）的突破性疗法资格认定（BTD）

2018年11月全球批准新药概况

2018年11月，共有4个药物属于全球首批，全部由美国食品药品监督管理局（FDA）首次批准。其中包括3个新分子实体（NME）药物，分别是治疗慢性阻塞性肺病的Revefenacin，治疗急性骨髓性白血病的Glasdegib和治疗实体瘤的Larotrectinib（拉罗替尼）；包括1个新生物制品，用于治疗噬血细胞淋巴组织细胞增多症的Emapalumab。

X连锁慢性肉芽肿病最新基因疗法：恢复患者免疫长达1年

该公司在美国血液学会（ASH2018）年会上公布了基因疗法OTL-102治疗X-连锁慢性肉芽肿病（X-CGD）的临床概念验证证据。

儿童呼吸衰竭的新定义得到验证

这些来自PARDS发病率和流行病学研究的结果在线发表于顶级医学期刊《柳叶刀·呼吸医学》（The Lancet Respiratory Medicine）。

FDA为CMT提供ACE-083快车道治疗试验

快速通道指定通过实现公司与FDA之间的频繁沟通，特别是在开发的初始阶段，加快了FDA的治疗审查过程。它有助于在尽可能早的阶段解决任何问题，从而增加获得治疗批准的机会，使其可供有需要的患者使用。

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国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动

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