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重症肌无力的3期试验将启动

继6月份获得美国食品与药物管理局（FDA）的反馈之后，日本药物和医疗器械管理局（PMDA）现在也提供了关于试验设计的指导。

九月药研快报：多种罕见病新进展等你来了解

收集分类本公众号（中文名：罕见病信息网，英文：raredisease)上月已更新的各种罕见病的治疗、药物、科研等信息资讯，以供大家更便捷地获取所需的内容。

基因疗法治疗罕见失明取得突破

该试验于2011年在牛津大学眼科医院启动，得到该医院NHS信托基金的支持。参与试验的14名患者接受了在眼球后部单次注射一种含有缺失基因的病毒。试验结束时，受试患者的视力都获得显著提高。

调节小胶质细胞活性可以减少神经退行性疾病中的破坏性炎症

文章中他们讨论了小胶质细胞不受控制的活动如何促进这些和其他神经退行性疾病中的神经变性。

一次治疗6个月有效基因编辑疗法有望治疗罕见病

长期以来，都没有获批的治疗方法可以用于该疾病。然而就在今年，美国FDA接连批准了两种靶向TTR基因信使RNA以阻止TTR的产生的药物。

盘点：欧洲基因和细胞治疗协会第26届年会上全球各大公司最新进展

美国的批准极大地增加了投资机构和大型制药公司的胃口，2017年纯细胞和基因治疗领域的投资比2016年增加了将近78％。

中重度活动性克罗恩病三期临床招募启动

在中重度活动性克罗恩病中国受试者中评价Vedolizumab静脉给药（300 mg ）的有效性和安全性

研究有望为儿科脑肿瘤提供新法

在儿童癌症中，脑癌死亡率最高，其中髓母细胞瘤是儿童最常见的脑肿瘤之一。髓母细胞瘤通常发生在大脑的底部，并通过脑脊液扩散到脊髓或大脑的其他部位。

罕见肺病关键试验完成招募

从长期来看，该病可能导致严重并发症，包括肺纤维化甚至需要肺移植。

武田制药下注Enterome公司克罗恩病药物

武田制药近日宣布，已预先支付了5000万美元（4400万欧元）与Enterome公司共同开发后者的早期临床克罗恩病候选药物EB8018。该笔交易使武田在治疗胃肠道疾病的小分子治疗中占有一席之地。

尼曼匹克病药物临床试验数据令人鼓舞

上arimoclomol与安慰剂相比治疗NPC患者的有效性和安全性。试验主要终点NPC临床严重程度评分（NPC-CSS）和临床总体印象量表（CGI-I）将用于评估治疗12个月后arimoclomol治疗组与安慰剂组之间的差异。

罕见病新药！satralizumab治疗视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）III期临床获得成功

satralizumab是一种人源化抗白介素6受体（IL-6R）单克隆抗体，目前正开发用于视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）的治疗，这是一种罕见性疾病，目前尚无获批的治疗药物。

产前基因编辑技术有望治疗先天性疾病

而在另一组携带致命肝病1型遗传性酪氨酸血症（hereditary tyrosinemia type 1，HT1）致病基因的小鼠中，他们利用产前基因编辑改善了小鼠的肝功能，并防止了新生死亡。

FDA为12项新的罕见病药物试验提供拨款资助

35年来，FDA一直在为那些潜在改变罕见病患者生活的疗法临床试验提供急需的经济支持。

欧洲首个治疗遗传性血管性水肿（HAE）的单抗类药物Takhzyro上市在即

欧盟委员会（EC）在做出最终审查决定时通常都会采纳CHMP的意见，这也意味着Takhzyro极有可能在未来2-3个月获批在欧洲上市，造福HAE患者。如果获批，Takhzyro将成为欧洲首个预防性治疗HAE的单抗类药物。今年8月23日和9月19日，Takhzyro分别获得美国和加拿大批准用于相同适应症。之前，美国FDA已授予该药突破性药物资格和优先审查资格。

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国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动

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