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资讯
亨廷顿舞蹈症发病机制研究取得新进展
研究/数据
2018/07/21
研究人员认为，这是一个可以集中精力开发HD未来疗法的相关领域。
EMA对批准这一药物治疗黏多糖贮积症(MPS)持积极意见
研究/数据
2018/07/20
旨在替代MPS VII患者所缺乏的溶酶体酶-β葡萄糖醛酸酶。
六月药研快报：近四十种罕见病新进展等你来了解
研究/数据
2018/07/19
为更好地服务于读者公众，方便大家选择、检索阅读，特别推出“每月快报”专栏，搜集整理近月最新的各种罕见病的治疗、药物、科研等信息资讯
这项血友病研究招募首名患者
临床试验
2018/07/18
AMT-061是一种基于AAV-5、合并FIX-Padua变体的研究性基因疗法，用于治疗重度和中重度B型血友病（hemophilia B）患者。
1百万美元临床试验，评估MRI对CMT患者肌肉变化的评估
研究/数据
2018/07/18
该试验由英国伦敦UCL神经病学研究所和国家神经学和神经外科医院的Mary M.Reilly教授领导。
科学家破解这一罕见病背后DNA密码
研究/数据
2018/07/18
该研究证实：利用大型DNA库有潜力更好地理解和治疗其他未经完整基因测序的疾病。
纽约州一项研究证明SMA新生儿筛查的可行性与益处
研究/数据
2018/07/18
基于这些研究发现，研究者建议将SMA基因检测增加至美国国内建议性遗传病统一筛查包。
Alport 综合征与其全球临床试验进展概况
行业资讯
2018/07/17
们期待这些临床试验进展顺利，早日取得积极结果，为患者带来治疗希望。
脆性X染色体综合征的关键临床试验启动
临床试验
2018/07/16
FXS是一种导致智力障碍、行为和学习问题的遗传病，是自闭症谱系障碍最常见的已知单基因原因。预计2019年下半年获得顶线结果。
人工基因缺陷揭示对抗这种罕见病的靶点 | 范可尼贫血
研究/数据
2018/07/13
使用全基因组方法，奥地利科学院分子医学研究中心（CeMM）的研究人员们系统地筛查了一种可能拯救该病的额外基因的丢失并找到了该基因。
EMA同意儿科调查计划评估PXT30003治疗儿童CMT1A
研究/数据
2018/07/12
EMA要求在申请上市许可批准之前提交儿科调查计划。该计划确保在临床研究中获得必要的数据，以支持儿童药物的批准。
克罗恩病临床研究的积极结果
研究/数据
2018/07/12
数据显示，在克罗恩病活动指数（CDAI）评估中，超过60%患者的疾病活动显著减少。
Arimoclomol正在治疗四种罕见病的临床开发中，戈谢病2期临床试验招募首名患者
临床试验
2018/07/12
Arimoclomol为口服给药，可以穿过血脑屏障，并已经在7项1期试验和3项2期试验中进行了研究。
罕见病突破性疗法递交滚动上市申请，有望年底完成
行业资讯
2018/07/11
公司预计在2018年底完成BLA的提交。
开发前沿mRNA疗法！罕见病领域达成新合作
行业资讯
2018/07/11
BioNTech AG与Genevant Sciences宣布将合作开发5种mRNA治疗方案，用于治疗医疗需求很高的罕见病。两家公司还达成了一系列独家许可，将Genevant的递送技术应用于BioNTech的5个肿瘤学项目。
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