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罕见肺病关键试验完成招募

从长期来看，该病可能导致严重并发症，包括肺纤维化甚至需要肺移植。

武田制药下注Enterome公司克罗恩病药物

武田制药近日宣布，已预先支付了5000万美元（4400万欧元）与Enterome公司共同开发后者的早期临床克罗恩病候选药物EB8018。该笔交易使武田在治疗胃肠道疾病的小分子治疗中占有一席之地。

尼曼匹克病药物临床试验数据令人鼓舞

上arimoclomol与安慰剂相比治疗NPC患者的有效性和安全性。试验主要终点NPC临床严重程度评分（NPC-CSS）和临床总体印象量表（CGI-I）将用于评估治疗12个月后arimoclomol治疗组与安慰剂组之间的差异。

罕见病新药！satralizumab治疗视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）III期临床获得成功

satralizumab是一种人源化抗白介素6受体（IL-6R）单克隆抗体，目前正开发用于视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）的治疗，这是一种罕见性疾病，目前尚无获批的治疗药物。

产前基因编辑技术有望治疗先天性疾病

而在另一组携带致命肝病1型遗传性酪氨酸血症（hereditary tyrosinemia type 1，HT1）致病基因的小鼠中，他们利用产前基因编辑改善了小鼠的肝功能，并防止了新生死亡。

FDA为12项新的罕见病药物试验提供拨款资助

35年来，FDA一直在为那些潜在改变罕见病患者生活的疗法临床试验提供急需的经济支持。

欧洲首个治疗遗传性血管性水肿（HAE）的单抗类药物Takhzyro上市在即

欧盟委员会（EC）在做出最终审查决定时通常都会采纳CHMP的意见，这也意味着Takhzyro极有可能在未来2-3个月获批在欧洲上市，造福HAE患者。如果获批，Takhzyro将成为欧洲首个预防性治疗HAE的单抗类药物。今年8月23日和9月19日，Takhzyro分别获得美国和加拿大批准用于相同适应症。之前，美国FDA已授予该药突破性药物资格和优先审查资格。

“脑细”之谜破解，有望10年内制药助患者

中大揭蛋白水平失调致小脑萎缩有望10年内制药助患者。

P.C.（患者为中心）时代到来

医药的列车行至此处，我们自己的目标又在哪里呢？

FDA授予Myelo001治疗急性放射综合征的孤儿药资格认定

ARS是一种罕见病，通常表现为暴露于异常高电离辐射后出现一系列致命的症状。

降低患者残疾程度罕见病新药3期结果优良

PXT3003是Pharnext利用其药物研发平台PLEOTHERAPY™研发的口服“first-in-class”在研药物，它能够下调PMP22基因的表达，从而改善周围神经的髓鞘形成和运动/感觉障碍。PXT3003由低剂量固定配比的巴氯芬，纳曲酮和山梨糖醇三种药物组成。

FDA授予AG10治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性的孤儿药资格认定

该公司近日宣布：美国食品与药物管理局（FDA）授予其候选产品AG10治疗ATTR的孤儿药资格认定。

首创抑制剂治疗毁灭性脑癌获FDA孤儿药资格认定

作为一种极其致命的脑恶性肿瘤，GBM由胶质细胞（星形胶质细胞和少突胶质细胞）发展而来，迅速生长并广泛扩散到临近脑组织中。

研究人员为骨髓增生异常综合征开发新的预后工具

“骨髓增生异常综合征是老年人最常见的血癌之一，65岁及以上人群的年发病率超过50/100000，”梅奥诊所血液学家、该研究主要研究者和第一作者Ayalew Tefferi博士说道。

罕病新药 FDA授予新一代精准工程化CD74靶向性抗体药物偶联物（ADC）STRO-001孤儿药地位

STRO-001是一种潜在的首创抗体药物偶联物（ADC），靶向CD47，这是一种在B细胞恶性肿瘤（如MM）中高度表达的蛋白。

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国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动

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