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PNAS:细胞替代疗法可用于治疗肌营养不良症
研究/数据
2019/02/17
在这一发表在美国国家科学院院刊（PNAS）上的研究中，作者深入地研究了体外产生的细胞如何达到肌肉再生的目的。
Gastroenterology：患者自身来源的细胞可用于治疗克罗恩氏病
研究/数据
2019/02/16
通过研究从克罗恩病患者身上采集的白细胞，并将其与健康人的细胞进行比较，研究人源开发出相关技术。
罕见病就医难？广东患者认准这14家医院
行业资讯
2019/02/16
罕见病诊疗协作网将发挥什么作用？根据《通知》要求，国家级和省级牵头医院主要负责牵头制定完善协作网工作机制，制定相关工作制度或标准，组织开展培训和学术会议，接收成员医院转诊的疑难危重罕见病患者并协调辖区内协作网医院优质医疗资源进行诊疗，将诊断明确、处于恢复期或稳定期的患者转诊至成员医院，并制订随访治疗方案指导成员医院开展工作等。
梯瓦在美国推出Adcirca（他达那非，20mg片剂）仿制药，治疗肺动脉高压（PAH）
行业资讯
2019/02/15
梯瓦拥有超过550种仿制药，拥有已获FDA批准的市场上规模最大的仿制产品组合，在首次申报机会方面处于领先地位，在美国有超过100种待首次申报。目前，美国每7种仿制处方中就有一种是梯瓦的仿制药。
基因疗法新贵Passage融资1.155亿美元
行业资讯
2019/02/15
GM1是一种常染色体隐性遗传疾病，由溶酶体酶β-半乳糖苷酶（GLB1）的失活突变引起，这是GM1神经节苷脂和硫酸角质素降解所必需的。婴儿型GM1是该疾病的最常见和严重形式，通常具有4个月大的步态异常和6个月的发育退化。FTD指中老年患者缓慢出现人格改变、言语障碍及行为异常的痴呆综合征。这些症状与影响额叶和颞叶皮质的神经变性的特征模式有关。
罕见病药物上市明显提速
行业资讯
2019/02/15
罕见病药物迎来“暖春”，外资药企或加速布局。11日召开的国务院会议提出，务必保障2000多万罕见病患者用药，并决定对罕见病药品给予增值税优惠。记者留意到，在此之前，罕见病药物领域利好频出，既诞生了国家版目录，也提速了上市速度。
“读懂”病历识别影像 AI“医术”超年轻医生
行业资讯
2019/02/15
广州市妇女儿童医疗中心联合依图医疗、康睿智能科技等业内顶级研究团队以及广东省再生医学重点实验室，利用人工智能技术诊断儿科疾病取得重磅科研成果，并于北京时间12日发表于国际知名医学科研期刊《自然医学》。这是全球首次在顶级医学杂志发表有关自然语言处理（NLP）技术基于中文文本型电子病历（EMR）做临床智能诊断的研究成果。
一种新型药物混合制剂或能治疗多种神经变性疾病
研究/数据
2019/02/15
相比较而言，聚集在损伤大脑组织附近的胶质细胞则能在大脑损伤后增殖，研究者认为，将这些胶质细胞转化称为新的神经元或许是恢复缺失神经元功能的最佳手段。
保护少突胶质细胞可减少多发性硬化的影响
研究/数据
2019/02/15
目前MS的治疗主要集中在限制免疫系统错误诱导的对OLs和髓鞘的炎症攻击。这些抗炎治疗会不同程度地抑制自身免疫反应，最有效的抗炎治疗同时伴随着相当大的机会性脑部感染风险，因此急需更安全的治疗方法。
Stem Cell Rep：新型药物混合制剂有望将星形细胞转化为神经元 治疗多种神经变性疾病
研究/数据
2019/02/14
研究者Gong Chen教授说道，大脑修复的最大问题就是在患者大脑损伤后神经元细胞无法再生，因为神经元细胞不能分裂；相比较而言，聚集在损伤大脑组织附近的胶质细胞则能在大脑损伤后增殖，研究者认为，将这些胶质细胞转化称为新的神经元或许是恢复缺失神经元功能的最佳手段。
高渗盐水或可帮助囊性纤维化患儿更好地呼吸
研究/数据
2019/02/14
肺清除指数测量空气在肺部的流动情况。最小气道黏液阻塞是CF肺病的早期特征之一，肺清除指数可以检测黏液阻塞引起的呼吸变化。MRI能够检测肺结构的早期异常。
面部识别和人工智能可用于识别罕见遗传病
行业资讯
2019/02/13
在一项最近发表于《自然•医学》（Nature Medicine）杂志的研究中，美国公司FDNA发布了对他们软件DeepGestalt的新测试结果。就像普通的人脸识别软件一样，该公司通过分析人脸数据集来“训练”他们的算法。FDNA通过一款名为Face2Gene的智能手机应用程序收集了17000多张图像，涵盖200种不同的综合征。
靶向疗法缓解脏器损伤 Alexion达成罕见病开发合作
行业资讯
2019/02/12
AL型淀粉样变性是一种罕见的全身性疾病。错误折叠的免疫球蛋白轻链聚集形成纤维，堆积在组织的内部和周围，导致广泛且不断加重的器官损伤。
线粒体不稳定致高赖氨酸血症
研究/数据
2019/02/12
憾的是，截至目前，临床上对于Ⅱ型高赖氨酸血症尚无有效的治疗方法，只能给患者食用不含赖氨酸的食物。
Cablivi治疗罕见凝血障碍的积极结果发表于医学杂志
研究/数据
2019/02/12
aTTP是一种罕见而危及生命的自身免疫性血液病。
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