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让罕见病不再缺医少药，罕见病药物研发激励政策终落地
行业资讯
2019/09/22
罕见病的缺医少药相关部门在行动
90％罕见病无药可治怎么办？黄如方：患者应与药企合作试药
行业资讯
2019/09/21
由于各国的罕见病政策壁垒，许多药物只在为数不多的国家和地区上市，包括中国在内的更多区域的患者，面临无药可医的窘境。
淋巴瘤是可治愈的一种疾病（健康关注）
行业资讯
2019/09/21
今年“因美而生” 世界淋巴瘤日公众宣教活动，专家学者、公众等社会力量，普及巴瘤淋防治知识，增强淋巴瘤患者信心，鼓励其勇敢战胜疾病。同时专家强调，早发现、早诊断、早治疗，淋巴瘤是可以治愈的一种疾病。
国家药监局宣传贯彻新版《药品管理法》，多条款鼓励药品创新
行业资讯
2019/09/20
国家药品监督管理局多名相关负责人出席此次会议并对新修订《药品管理法》进行解读，新版《药品管理法》以包括儿童用药品优先审评审批等多条款政策来鼓励药品创新。
诺华每月一次ofatumumab头对头III期临床疗效击败赛诺菲口服药Aubagio！
研究/数据
2019/09/20
评估了每月一次皮下注射20mg剂量ofatumumab与每日一次口服Aubagio（teriflunomide，特立氟胺）14mg片剂的疗效和安全性。Aubagio是赛诺菲的一款口服多发性硬化症药物，也是行业领先的MS口服疾病修正治疗药物。
六名诺奖得主成都聚焦脑科学与人工智能
会议/活动
2019/09/20
六位诺贝尔奖得主、十余位国内外知名院士及专家、众多生物医药产业领军人物等，围绕“脑科学与人工智能－从实验台到产业发展和人类应用”这一主题，带来了一场智慧盛宴。
罗氏IL-6R单抗satralizumab治疗视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)展现超强劲疗效！
研究/数据
2019/09/19
NMOSD是一种罕见的、终生的、致衰性的自身免疫性疾病，以视神经和脊髓的炎性病变为特征。
罗氏多发性硬化症新药Ocrevus显著降低残疾进展，越早治疗效果越好！
研究/数据
2019/09/18
此外，截止2019年1月的新安全数据，包括所有Ocrevus临床研究中4611例RMS和PPMS患者和Ocrevus暴露14329患者年的数据显示，与该药的有利效益-风险特征一致。
世界首例基因编辑人体造血干细胞成功移植
研究/数据
2019/09/18
利用基因编辑手段在人体造血干细胞中失活CCR5基因，并将编辑后的干细胞移植到HIV（艾滋病病毒）感染合并急性淋巴细胞白血病患者体内产生效果，这在世界上尚属首次。
多发性硬化症患者健康管理的8个生活小贴士
研究/数据
2019/09/14
健康的神经保留有助于延迟MS症状发生，延缓疾病早期由MS引发的残疾进展。
研究人员揭示唐氏综合征儿童白血病前期转化为白血病的机制
研究/数据
2019/09/14
30%的唐氏综合征儿童造血干细胞中转录因子GATA1发生突变最终导致TAM，其中又有20%的儿童中GATA1突变的细胞又获得其他突变，在5年内使TAM发展为ML-DS。
新系统可模拟人类胚胎早期发育最关键过程
研究/数据
2019/09/13
人体多能干细胞又有新用途
中国学者首次发文：基因编辑可能治疗免疫缺陷
行业资讯
2019/09/13
这是因为它表明，到目前为止，基因编辑技术似乎安全有效地让目标精确的DNA改变意图。
辉瑞研发成功转型的故事
行业资讯
2019/09/13
我们也一直这样认为，还专门写过一副对联，“辉煌一世买买买，瑞福百年涨涨涨！”
我国科学家发表晚期黏膜黑色素瘤一线治疗新方案
研究/数据
2019/09/13
该研究提供了迄今为止国内外已报道的晚期黏膜黑色素瘤中效率最高的一线治疗方案，有望成为国际黏膜黑色素瘤一线治疗的新标准。
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