罕见病基因疗法的新药临床研究申请获得许可
审评审批
2019/02/12
Danon病是一种罕见的神经肌肉和心血管疾病，特征是严重的心肌病、骨骼肌病变和轻度认知障碍，据估计美国和欧盟患者数量为15000-30000人。
