研究人员克服CRISPR基因编辑治疗肌营养不良症的障碍
精准医疗
2019/01/31
DMD患儿携带一种中断dystrophin蛋白质产生的基因突变。Dystrophin蛋白缺失，肌肉细胞会衰竭并最终死亡。许多患儿因此失去行走能力，呼吸肌和心脏肌肉也会丧失功能。
