罕见病新药指南重头戏看这 辉瑞国内试验即将开始
临床试验
2019/01/25
试验计划治疗126名7-13岁的DMD男性儿童，剂量是按体重来计算，每公斤30毫克的golodirsen（针对外显子53跳跃）或是casimersen（针对外显子45跳跃）与安慰剂来对照。
