获欧盟委员会支持，首款β地中海贫血症基因疗法今年有望上市
研究/数据
2019/03/30
β地中海贫血症是由于编码β珠蛋白的基因出现突变而导致的隐性遗传性血液疾病。不同基因型β-地中海贫血患者的症状严重程度不同，无法产生任何β珠蛋白的基因称为β0基因。
