Neurogene公司启动腓骨肌萎缩症自然史研究
研究/数据
2019/08/29
CMT4J患者通常会在儿童期出现上、下肢无力和肌肉萎缩症状。该病的早期发病与快速进展的病程相关，最终会导致运动功能丧失、四肢麻痹、呼吸衰竭和早亡。较晚发病患者的病程更为多变，可导致一些患者出现短暂的肌肉无力，而另一些患者则会出现快速发作的症状。
