Regenxbio公司RGX-181获美国FDA授予治疗CLN2的罕见儿科疾病资格
FDA/EMA /CFDA
2019/01/31
CLN2又被称为三肽基肽酶-1（TPP1）缺乏症，由TTP1基因突变引起，是Batten病（Batten disease）最常见的一种类型。除了罕见儿科疾病资格之外，FDA之前还授予了RGX-101孤儿药资格。
