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资讯
“人工智能”助力新药研发精准医疗
行业资讯
2019/04/28
浙江大学长三角论坛在沪举行，数十位专家学者探讨“生命科学与人类健康”话题
AI医疗落地挑战：需求“实打实存在”，商业价值如何挖掘？
行业资讯
2019/04/28
近来，人工智能在癌症检测、病例分析、罕见病诊断等医疗领域“屡立新功”。人工智能在医疗领域的前景如何？人工智能医疗公司的商业落地遇到了什么困难？
西安杨森总裁：中国正从制药大国走向创新大国
行业资讯
2019/04/27
在中国发展已经30多年，几乎见证了中国医药行业发展的全过程。
第一款！FDA批准儿童红斑狼疮首个疗法
FDA/EMA /CFDA
2019/04/27
系统性红斑狼疮是一种慢性的自身免疫疾病，无法治愈。伴随疾病的发展，患者会出现关节疼痛或肿胀、极度疲劳、无法解释的发热、皮肤起皮疹、以及器官受损等多种症状。作为最常见的红斑狼疮，这种疾病在全世界影响了超过500万人。
“罕见病不罕见”，中国超1600万罕见病患者需要被关注
行业资讯
2019/04/27
但从2010年开始，罕见病的研究逐年增加，特别是到了2017年，已有罕见病学术论文达到了400篇+。
7年风雨执着前行，圣元公司用实际行动关爱PKU患儿成长
行业资讯
2019/04/26
从2012年起,圣元公司便与卫生部开启了专门针对PKU患儿的捐助活动,免费为他们提供专业的氨基酸代谢障碍婴儿配方粉,屈指数来已有了7个年头。
从有药可治到可实现治愈 “灯塔计划”破题罕见病
会议/活动
2019/04/25
中国慢粒联盟年度峰会日前在杭州召开，会上启动的“灯塔计划”有望使该疾病实现临床治愈。
P38抑制剂进入罕见病
行业资讯
2019/04/25
FSHD是第三大肌肉疾病，全球每2万人有一例这个疾病。FSHD是少见的所谓垃圾DNA变异引起的疾病。
CTX001造血干细胞疗法获得快速通道资格认定
FDA/EMA /CFDA
2019/04/25
美国食品与药物管理局（FDA）授予CTX001治疗输血依赖性β地中海贫血（transfusion-dependentbeta thalassemia，TDT）的快速通道资格认定。
Gorlin综合征的关键3期试验启动
研究/数据
2019/04/24
Gorlin综合征是一种会导致多种基底细胞癌（BCCs）慢性形成的罕见遗传病，这项3期试验旨在评估Patidegib局部外用凝胶减轻Gorlin综合征中BCC持续发展疾病负担的安全性和有效性。
他们互换“缺陷肝脏” 完成史无前例的移植手术
行业资讯
2019/04/24
在手术室交换了半边肝脏，原本只被当作医疗废弃物的“缺陷肝”重新组合，“生”出了完整的肝功能。
河北组建罕见病诊疗协作网 16家医院组团诊疗罕见病
行业资讯
2019/04/24
成员医院主要负责一般罕见病患者的诊疗和长期管理，及时将疑难危重罕见病患者转诊至牵头医院，并按照牵头医院制定的随访治疗方案做好患者的接续管理工作。
C3肾小球病的2期试验的新数据
研究/数据
2019/04/23
C3G是一种影响肾脏的毁灭性疾病，目前尚无获批的治疗方案。
对SCD构建模块最精确的测量可催生新疗法
研究/数据
2019/04/22
硬化的红细胞会造成血管堵塞，导致血流减慢或停止，无法将氧气运输到附近组织。缺氧会影响整个机体，造成剧烈疼痛，增加中风的风险，还会导致感染。
DMD中联合新疗法的潜力与益处
研究/数据
2019/04/22
临床前研究提示，包括微dystrophin（micro-dystrophin）在内的联合疗法，能够产生比单一疗法更大的益处。但它们需要使用两种病毒载体，这可能会阻碍它们的常规临床应用。
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