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三联疗法(VX-445/tezacaftor/ivacaftor)获美FDA优先审查，治疗90%患者

去年5月，FDA授予了这款三联疗法突破性药物资格（BTD）。

从“阿尔法狗”到基因编辑：我们如何面对新兴技术？

陈自富长于从哲学和伦理角度反思新技术，并试图将这种反思置入更为日常化、脉络化的场景中。

DMD新药今日遭拒，还有哪些疗法值得患者期待？

在12岁时通常只能靠轮椅行动，20岁时需要辅助呼吸，在30-40岁时因为呼吸或心力衰竭而早夭。

Vertex潜在重磅疗法获优先审评资格，有望明年3月获批

同时，美国FDA授予这一NDA优先审评资格，预计将在2020年3月19日前作出回复。这款创新疗法日前被EvaluatePharma列为10大潜在重磅疗法之首。

拉福拉病治疗策略的临床前研究显示出前景

也是有潜力治疗其他类型聚合性神经疾病的精准药物范例。

服务业扩大开放综合试点重点领域三年计划发布

北京市医疗养老十大举措出炉含养老机构备案制管理等

FDA批准罕见骨髓疾病新疗法

“FDA致力于鼓励为罕见病患者开发治疗方法，和提供替代治疗选择，因为并非所有患者的应答都是一样的。”

FDA批准罕见骨髓疾病新疗法

FDA授予这项申请优先审查资格认定。Inrebic还获得了孤儿药资格认定，该认定能够为辅助和鼓励罕见病药物开发提供激励措施。

FDA授予OTL-103治疗Wiskott-Aldrich综合征的再生医学先进疗法资格认定

该公司近日宣布：美国食品药品监督管理局（FDA）授予其OTL-103治疗Wiskott-Aldrich综合征（Wiskott-Aldrich Syndrome，WAS）的再生医学先进疗法（RMAT）资格认定。

浙江省主题教育第一批单位健全“三服务”长效机制

落实城乡居民糖尿病、高血压等12种慢性病门诊保障制度，启动罕见病患者医疗保障机制建设工作，出台困难群众医疗救助指导意见，推进全省县域医共体基本医疗保险支付方式改革、13家省级医疗机构医疗服务价格改革等事关群众利益的重大改革

Science子刊：I期临床试验表明药物局部诱导的IL-12基因疗法有望治疗复发性胶质母细胞瘤患者

这些结果还提示着这种治疗可能延长患者的生存期。

CRISPR-Cas重大进展：实现同时编辑几十个基因

无论如何，这种方法为生物医学研究和生物技术提供了巨大的潜力。"多亏了这个新工具，我们和其他科学家现在可以实现我们过去只能梦想的事情。"

医疗AI研发有哪些路径可循

他是中国人群多维度皮肤影像资源库项目（CSID）项目发起人兼专家组组长，同时参与了皮肤AI应用的研发，从皮肤病学专业这个小切口进入，以其为样本，探讨医疗AI研发的个中奥妙。

重要！关于急救药、短缺药……国务院常务会定了这4项措施

确定加强常用药供应保障和稳定价格的措施，确保群众用药需求和减轻负担等。

赛诺菲创新RNAi疗法在中国获批临床，治疗血友病

用于治疗有或没有抑制性抗体的A型或B型血友病成年患者和12岁以上（包含12岁）的青少年患者，以预防或减少出血的发生频率。

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