基因疗法成功切断亨廷顿病中破坏神经元的蛋白质的产
研究/数据
2019/05/14
相比于目前市场上的其他疗法，这种基于 RNA 干扰 （RNAi）的新型治疗方法在不同的阶段进行沉默。该公司的方法能够优先沉默导致CAG重复疾病的基因突变变异体的表达。
