打造创新基因疗法，Amicus与基因疗法先驱扩展合作
研究/数据
2019/05/30
该公司治疗法布里病（Fabry disease）的疗法Galafold（migalastat）已于去年获得FDA批准。而治疗庞贝病（Pompe disease）的在研疗法也获得了FDA授予的突破性疗法认定。除了开发酶替代疗法以外，Amicus公司也致力于开发治疗罕见病的基因疗法，它通过收购Celenex公司，获得了10款治疗罕见病的在研基因疗法。
