靶向RNA疗法显著改善肌萎缩 即将向FDA递交新药申请
FDA/EMA /CFDA
2019/04/02
DMD是一种致命的进行性肌萎缩疾病。它是由于表达抗肌萎缩蛋白的基因出现突变而导致抗肌萎缩蛋白缺失造成的。抗肌萎缩蛋白虽然只占整个肌肉蛋白的0.002%，但是对加强和保护肌纤维至关重要。DMD患者的肌无力会从下肢逐渐蔓延到手臂、脖子和身体的其它部位。患者通常在30岁左右因为呼吸或心力衰竭而去世。
