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儿童生长激素缺乏症新药！新型长效生长激素TransCon hGH

研究中，TransCon hGH总体安全，耐受性良好，不良事件与每日hGH治疗组观察到的类型和频率一致，且试验组之间具有可比性。

2019年山东省医保将落实十二件民生实事

26日，全省医疗保障工作暨“担当作为、狠抓落实”会议在济南召开，记者从会议上获悉，2019年全省医保将出“重拳”，落实“十二件”民生实事。

药品带量采购需顾及“无量药品”

一边是大幅降价，一边是大幅涨价，两者形成鲜明的反差。这种现象警示我们，药品带量采购的成效固然巨大，但部分药品逆向涨价的现象也不能忽视。

箭头制药公司申请启动ARO-AAT治疗罕见肝病的2/3期临床试验

箭头制药首席运营官兼研发主管Bruce Given博士说：“在我们推进确定2/3期适应性试验设计和合适替代终点的过程中，与FDA的讨论富有成效。我们期待启动这项试验并向前迈进，从而为患者、医生和α-1群体提供急需的α-1肝病治疗方法。”

DCCR治疗小胖威利综合征3期试验的DSMB审查获得积极结果

“DSMB推荐按计划继续进行3期DESTINY PWS试验的积极建议让我们感到高兴，因为这进一步支持了DCCR的安全性，”Soleno公司首席执行官Anish Bhatnagar博士说，“我们正在14个试验地点继续招募患者。此外，完成该3期研究盲法治疗的患者继续滚动进入为期9个月的非盲安全性扩展研究C602。”

Troriluzole治疗脊髓小脑性共济失调的3期试验招募首名患者

遗传性SCAs是一组影响小脑的罕见、潜在致命性神经退行性疾病，临床特征表现为进行性共济失调症状，包括平衡、言语和协调困难，这些表现归因于各种常染色体显性遗传突变。目前，SCA没有FDA批准的治疗方法，无法治愈。

个性化用药有望改善克罗恩病患者的治疗

上世纪90年代引入的抗TNF药物目前在NHS药物支出中排名前五。不过，2015年英夫利昔单抗生物类似药CT-P13的推出，为NHS节省了大量开支。在PANTS研究中，CT-P13显示出与原始英夫利昔单抗（类克）相同的安全性和有效性。

大数据分析如何加速多种人类疾病的研究？

败血症始于细菌侵入血液，它是婴儿死亡率和发病率的全球主要原因。

科学家揭示人胚胎干细胞自我更新奥秘

干细胞具有自我更新和多能性，在一定条件下可以分化为体内任何种类的细胞。

NurOwn细胞疗法治疗多发性硬化症的2期试验招募首名患者

“2期试验招募首名患者代表着我们在致力于解决进展型MS患者未满足医疗需求的过程中的重要里程碑，”Brainstorm公司首席运营兼首席医疗官Ralph Kern博士说，“我们计划很快在全部研究地点启动招募，并期待2020年年中之前获得顶线数据。”

赛诺菲全球CEO白理惟：中国患者需求是我们战略核心，希望改善药物可及性，愿助中国推进罕见病治疗

白理惟称，希望能够进一步改善药物可及性。比如将罕见病药物纳入中国的医保报销目录，并在国家层间建立相关的资金安排计划。

中国制定单基因遗传性心血管疾病基因诊断指南

纳入《指南》的单基因遗传性心血管疾病，包括肥厚型心肌病、扩张型心肌病、代谢性心肌病等心肌病，长QT综合征、Brugada综合征等心脏离子通道病，以及遗传性主动脉疾病、家族性高胆固醇血症等。

2019生命科学十大技术趋势和创新人物发布

21世纪是生命科学的世纪，近年来，生物技术的发展速度已经越过一个创新爆发的临界点，生命科学领域涌现出越来越多的革命性技术突破。我们所处的世界和我们身边的生命，也都正在发生革命性的改变。

婴儿猝死综合征病因查明

为什么二氧化碳浓度升高后病人却无法醒来，这个问题尚未完全搞清，一个可能的原因是脑中的5-羟色胺受体功能失常。

新技术可诊断罕见遗传病

截至2018年12月，该方案已经检测了7000多例临床疑似遗传病样本，诊断明确了近3000例罕见疑难病例，约400余种，其中至少50种为国内首先报道。

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