PPMD资助17万美元开展优化基因编辑治疗dmd的研究
研究/数据
2019/06/07
由于抗肌萎缩蛋白基因太大,所以目前基因编辑治疗dmd的策略与微小抗肌萎缩蛋白基因移植和外显子跳跃类似,为患者的肌肉细胞提供被截短的,但是有一定功能的抗肌萎缩蛋白基因,使患者产生有功能的抗肌萎缩蛋白。