资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
资讯
P38抑制剂进入罕见病
行业资讯
2019/04/25
FSHD是第三大肌肉疾病，全球每2万人有一例这个疾病。FSHD是少见的所谓垃圾DNA变异引起的疾病。
CTX001造血干细胞疗法获得快速通道资格认定
FDA/EMA /CFDA
2019/04/25
美国食品与药物管理局（FDA）授予CTX001治疗输血依赖性β地中海贫血（transfusion-dependentbeta thalassemia，TDT）的快速通道资格认定。
Gorlin综合征的关键3期试验启动
研究/数据
2019/04/24
Gorlin综合征是一种会导致多种基底细胞癌（BCCs）慢性形成的罕见遗传病，这项3期试验旨在评估Patidegib局部外用凝胶减轻Gorlin综合征中BCC持续发展疾病负担的安全性和有效性。
他们互换“缺陷肝脏” 完成史无前例的移植手术
行业资讯
2019/04/24
在手术室交换了半边肝脏，原本只被当作医疗废弃物的“缺陷肝”重新组合，“生”出了完整的肝功能。
河北组建罕见病诊疗协作网 16家医院组团诊疗罕见病
行业资讯
2019/04/24
成员医院主要负责一般罕见病患者的诊疗和长期管理，及时将疑难危重罕见病患者转诊至牵头医院，并按照牵头医院制定的随访治疗方案做好患者的接续管理工作。
C3肾小球病的2期试验的新数据
研究/数据
2019/04/23
C3G是一种影响肾脏的毁灭性疾病，目前尚无获批的治疗方案。
对SCD构建模块最精确的测量可催生新疗法
研究/数据
2019/04/22
硬化的红细胞会造成血管堵塞，导致血流减慢或停止，无法将氧气运输到附近组织。缺氧会影响整个机体，造成剧烈疼痛，增加中风的风险，还会导致感染。
DMD中联合新疗法的潜力与益处
研究/数据
2019/04/22
临床前研究提示，包括微dystrophin（micro-dystrophin）在内的联合疗法，能够产生比单一疗法更大的益处。但它们需要使用两种病毒载体，这可能会阻碍它们的常规临床应用。
新版国家医保药品目录7月发布 抗癌药、罕见病用药等优先调入
行业资讯
2019/04/20
常规目录将于7月发布，谈判准入目录将于10月发布。
NEJM：基因治疗可恢复罕见免疫缺陷病婴儿的免疫力
研究/数据
2019/04/19
而这些激动人心的新结果表明，基因治疗为患有这种严重极端疾病的婴儿，特别是那些找不到最佳干细胞移植的患者提供了一线生机，让他们有机会过上充实健康的生活。”
国内首家申报上市 这款孤儿药即将为中国患者带来新的治疗选择
研究/数据
2019/04/19
这些病理性细胞在人体器官中的浸润会造成骨骼、骨髓、脾 脏、肝脏和肺部的病变。
罕见病医疗救治还需“加码”
行业资讯
2019/04/19
“多方参与+精准施策”是关心关爱罕见病患者的力量所系、未来所在，这也是县域医共体建设的活力所系、底蕴所藏。
Viela Bio斩获首个突破性疗法认定
FDA/EMA /CFDA
2019/04/19
随着突破性疗法认定的颁发，这款在研疗法有望在研发和监管中获得加速，加快造福患者。
2024年孤儿药销售额将达到2620亿美元
行业资讯
2019/04/19
2007年，市场上的孤儿药数量达到121个。今天，超过600个孤儿药已经获得美国食品与药物管理局（FDA）的批准。
肺动脉高压或有外科治疗手段
研究/数据
2019/04/18
研究论文近日以封面论文的形式发表在国际《动脉硬化、血栓形成和血管生物学》杂志上。
<
...
264
265
266
267
268
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动
广告
人物故事
更多 +
生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
每一个孩子，都是生命的礼物
广告
视频
更多 +
《罕罕漫游》宣传片
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
广告
报告下载
更多 +
招聘
和我们一起助力中国罕见病事业 | 蔻德罕见病中心2025年度招聘计划
公众号
捐赠
返回顶部
