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资讯
瓷娃娃行走计划 让梦想不再“摔跤”
行业资讯
2019/08/27
从一个受助者到助人者的转变，使这个项目有了更深远的意义。
互联网或成为未确诊罕见病患者的强大求医工具
研究/数据
2019/08/27
尽管网上搜索经常无法获得相关的或正确的信息，但互联网确实为罕见病患者提供了寻找罕见病专家以及获得准确疾病信息的手段。”
“河洛英才”助力破解世界医学难题
行业资讯
2019/08/26
视神经脊髓炎是一种颅内自身免疫性疾病，易反复发作，导致患者失明甚至瘫痪。因为发病机制复杂及血脑屏障的存在，该病缺少特异性治疗方案，临床痛点显著。
新版《药品管理法》通过 将于12月1日“上岗” 专家现场带您看亮点！
行业资讯
2019/08/26
提高了审评审批的效率。实行的药品上市许可持有人制度，由上市许可持有人对药品的研制、生产、经营、使用全过程的药品的安全性、有效性、质量可控性负责。
国家药监局：对临床急需短缺药、儿童用药等优先审批
行业资讯
2019/08/26
刘沛称，下一步国家药监局将继续积极配合相关部门加快推进短缺药品供应保障工作，切实保障人民用药可及。
新修订《药品管理法》审议通过 体现“四个最严”精神
行业资讯
2019/08/26
这是《药品管理法》自1984年颁布以来的第二次系统性、结构性的重大修改，将药品领域改革成果和行之有效的做法上升为法律，为公众健康提供更有力的法治保障。
科学家们在囊性纤维化疾病研究领域的新成果
研究/数据
2019/08/24
这项研究中，研究人员利用CRISPR-Cas基因编辑系统对引发囊性纤维化至少两种类型的突变进行了永久性地编辑，该技术名为SpliceFix，因为其能在修复基因的同时恢复蛋白质的产生机制。
药品管理法修订草案进入分组审议 委员建议通过
行业资讯
2019/08/24
8月22日下午，十三届全国人大常委会第十二次会议分组审议药品管理法修订草案，许多委员建议通过。
基因替代疗法有望治疗尼曼-皮克病等一系列溶酶体贮积症
研究/数据
2019/08/24
人们将NPD主要分为4种类型：A型（NPD-A），B型（NPD-B），C1型（NPD-C1）和C2型（NPD-C2）。
用数据说话，破解罕见病之难
行业资讯
2019/08/23
家人眼睁睁看着他从正常行走，到腿部肌肉萎缩只能坐在轮椅上，再到最后全身肌肉无力，呼吸不畅直至死亡，却没有药品可以有效救治。
2019医保目录确定128个拟谈判药品 怎么谈？价值是核心！
行业资讯
2019/08/23
无疑今年的准入谈判涉及更多厂家和临床治疗领域，数量上的激增，对企业，对测算专家，和谈判专家都是挑战。前面两年准入谈判的经验无疑是宝贵的，那就是清晰阐述使用该产品所带来的多个维度的价值获益。
科学家们对人类基因进行编辑的正确方法是什么？以下这5条必读
研究/数据
2019/08/23
如果对人类生殖细胞进行编辑会将编辑后的遗传信息传递给子代吗？
Ultragenyx公司向FDA提交UX007治疗长链脂肪酸氧化障碍的新药上市申请
FDA/EMA /CFDA
2019/08/22
FDA之前已经授予UX007儿科罕见病和快速通道资格认定，如果符合相关标准，则可获得优先审查资格。Ultragenyx公司预计将在60日内收到FDA有关接受该新药申请和审查资格认定的回复。
三联疗法(VX-445/tezacaftor/ivacaftor)获美FDA优先审查，治疗90%患者
FDA/EMA /CFDA
2019/08/22
去年5月，FDA授予了这款三联疗法突破性药物资格（BTD）。
从“阿尔法狗”到基因编辑：我们如何面对新兴技术？
行业资讯
2019/08/22
陈自富长于从哲学和伦理角度反思新技术，并试图将这种反思置入更为日常化、脉络化的场景中。
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