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阿斯利康I型干扰素受体靶向单抗anifrolumab III期临床获得成功！
研究/数据
2019/08/30
系统性红斑狼疮新药！
RGN-137试验首名大疱性表皮松解症患者伤口完全愈合
研究/数据
2019/08/30
单盲、2期临床试验所招募的首名大疱性表皮松解症（Epidermolysis Bullosa，EB）患者对其新型局部用候选药物RGN-137应答积极。
海外代购新药移出假药监管范畴 “药神”仍存法律风险
行业资讯
2019/08/30
8月26日，全面修订的《药品管理法》重新界定了假药、劣药的范围，并单独规定未经批准进口药品的管理。
我国科学家首次揭示脊髓罕见疾病的自然病史
研究/数据
2019/08/29
SAVS可诱发脊髓出血、静脉高压等病理生理改变，常因拖延或误诊造成患者严重残疾，给家庭和社会带来沉重经济负担，是目前神经外科最富有挑战的疾病之一。由于该疾病知晓度低，治疗时机不明，治疗难度大，治疗风险高，限制了SAVS相关的临床研究，其自然病史乃至合理的临床治疗策略，亟待明确。
李亚男拍微电影，与罕见病病童交流劲感动
行业资讯
2019/08/29
“就算他们要面对自身的不便或者缺陷，他们依然不卑不亢，好有自信，做每件事亦都好认真，好值得我们学习。”
加快境外新药入闸还需务实改革
行业资讯
2019/08/29
一些网民指出，境外新药入闸还需加快务实改革，优化药品审批、注册检验和监督管理的流程，提高“临床试验”环节的效率，保障第一时间让境外新药惠及国内患者。
全球首个家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)药物！反义药物Waylivra III期临床显著降低甘油三
研究/数据
2019/08/29
分别为Kynamro（治疗纯合子家族性高胆固醇血症，HoFH）、Spinraza（治疗脊髓性肌萎缩症，SMA）、Tegsedi（治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性，hATTR）、Waylivra（治疗家族性乳糜微粒血症综合征，FCS）。
肌萎缩侧索硬化症(ALS)新药!新型口服热休克应激反应诱导剂arimoclomol完成III期临床入
研究/数据
2019/08/29
近日，该公司宣布，评估arimoclomol治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的III期临床研究ORARIALS-01已完成患者入组。
Neurogene公司启动腓骨肌萎缩症自然史研究
研究/数据
2019/08/29
CMT4J患者通常会在儿童期出现上、下肢无力和肌肉萎缩症状。该病的早期发病与快速进展的病程相关，最终会导致运动功能丧失、四肢麻痹、呼吸衰竭和早亡。较晚发病患者的病程更为多变，可导致一些患者出现短暂的肌肉无力，而另一些患者则会出现快速发作的症状。
“北京方案”开启细胞免疫治疗中国之路
行业资讯
2019/08/28
成功救治的急性淋巴细胞白血病（ALL）儿童佳辰（化名），至今治愈已3年。这也是中国首例单纯以HLA半相合异体CAR-T治疗的白血病患儿无癌生存时间最久的案例。
南方日报：重新界定“假药”回应了社会关切
行业资讯
2019/08/28
其中较受社会关注的就是对假药劣药范围的调整，这在前两次审议中都未提到。
第三批鼓励研发申报儿童药品清单公布！
行业资讯
2019/08/28
8月28日，国家卫健委药物政策与基本药物制度司下发《关于印发第三批鼓励研发申报儿童药品清单的通知》。截至目前，我国已发布3批、共计105种鼓励研发申报儿童药品。鼓励儿童用药研发旨在促进儿童适宜品种、剂型、规格的研发创制和申报审评，满足儿科临床用药需求。
RT001治疗婴儿神经轴索营养不良的2/3期试验完成患者招募
研究/数据
2019/08/28
RT001是新型药物种类D-PUFAs（氘化多不饱和脂肪酸）中的首创药物，旨在防止ω-3和ω-6脂肪的自由基损伤和细胞死亡，ω-3和ω-6脂肪的自由基损伤是包括INAD在内众多神经退行性疾病的标志。
进口未批新藥 不按假藥论处
行业资讯
2019/08/27
没有再把未经批准进口的境外合法新藥列为假藥，并加大了对藥品违法行为的处罚力度。同时，处方藥并未纳入网络禁售範围，并通过相关制度规定做到严格监管。
境外新药入闸要按下“快进键”
行业资讯
2019/08/27
对改革临床试验管理、加快临床急需药品和医疗器械的上市审评速度作了明确指示，管理部门要用足用好用活政策，切实保障民众用药可及。
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