DMD新药今日遭拒,还有哪些疗法值得患者期待?
FDA/EMA /CFDA
2019/08/21
在12岁时通常只能靠轮椅行动,20岁时需要辅助呼吸,在30-40岁时因为呼吸或心力衰竭而早夭。