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资讯
FDA批准罕见骨髓疾病新疗法
研究/数据
2019/08/19
FDA授予这项申请优先审查资格认定。Inrebic还获得了孤儿药资格认定，该认定能够为辅助和鼓励罕见病药物开发提供激励措施。
FDA授予OTL-103治疗Wiskott-Aldrich综合征的再生医学先进疗法资格认定
研究/数据
2019/08/19
该公司近日宣布：美国食品药品监督管理局（FDA）授予其OTL-103治疗Wiskott-Aldrich综合征（Wiskott-Aldrich Syndrome，WAS）的再生医学先进疗法（RMAT）资格认定。
浙江省主题教育第一批单位健全“三服务”长效机制
行业资讯
2019/08/18
落实城乡居民糖尿病、高血压等12种慢性病门诊保障制度，启动罕见病患者医疗保障机制建设工作，出台困难群众医疗救助指导意见，推进全省县域医共体基本医疗保险支付方式改革、13家省级医疗机构医疗服务价格改革等事关群众利益的重大改革
Science子刊：I期临床试验表明药物局部诱导的IL-12基因疗法有望治疗复发性胶质母细胞瘤患者
研究/数据
2019/08/18
这些结果还提示着这种治疗可能延长患者的生存期。
CRISPR-Cas重大进展：实现同时编辑几十个基因
研究/数据
2019/08/18
无论如何，这种方法为生物医学研究和生物技术提供了巨大的潜力。"多亏了这个新工具，我们和其他科学家现在可以实现我们过去只能梦想的事情。"
医疗AI研发有哪些路径可循
行业资讯
2019/08/18
他是中国人群多维度皮肤影像资源库项目（CSID）项目发起人兼专家组组长，同时参与了皮肤AI应用的研发，从皮肤病学专业这个小切口进入，以其为样本，探讨医疗AI研发的个中奥妙。
重要！关于急救药、短缺药……国务院常务会定了这4项措施
行业资讯
2019/08/17
确定加强常用药供应保障和稳定价格的措施，确保群众用药需求和减轻负担等。
赛诺菲创新RNAi疗法在中国获批临床，治疗血友病
FDA/EMA /CFDA
2019/08/16
用于治疗有或没有抑制性抗体的A型或B型血友病成年患者和12岁以上（包含12岁）的青少年患者，以预防或减少出血的发生频率。
强强联手，开发“天使综合征”反义寡核苷酸疗法
研究/数据
2019/08/16
目前，GTX-102正处于临床前开发阶段后期，预计将于2020年上半年向美国FDA递交IND申请。
肺动脉高压患者需求调查
行业资讯
2019/08/16
希望通过调查结果促进政府相关部门、医疗机构、医药企业等相关方更好理解病友群体需求，为病友和家属们提供更多更好服务。
Ascendis公司申请启动TransCon™ CNP治疗软骨发育不全的全球2期试验
研究/数据
2019/08/16
以启动全球2期试验ACcomplisH，评估TransCon CNP治疗软骨发育不全（achondroplasia）患儿的安全性和有效性。
科学家成功构建藏族人群全基因组水平的适应性遗传变异图谱
研究/数据
2019/08/15
首次系统地将藏族人群基因组中与适应性进化相关的功能性变异呈现出来。相关研究成果近日在线发表于《国家科学评论》。
诺华与生物制药公司Pharming合作，开发免疫缺陷类疾病治疗药物
研究/数据
2019/08/15
本次合作完成后，Pharming将获得该药物的独占许可证，享有其唯一经销权。
Cell：挑战常规！CAG重复序列决定着亨廷顿舞蹈病发病时间
研究/数据
2019/08/15
在这种疾病中，大脑中的神经细胞随着时间的推移而遭受破坏。它在生命中的任何时候都可能变得明显
Pamrevlumab治疗特发性肺纤维化的3期试验完成首名患者给药
研究/数据
2019/08/15
完成52周研究的受试者可能有资格滚动进入一项单独的非盲、扩展研究，接受pamrevlumab治疗。
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