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加快境外新药入闸还需务实改革

一些网民指出，境外新药入闸还需加快务实改革，优化药品审批、注册检验和监督管理的流程，提高“临床试验”环节的效率，保障第一时间让境外新药惠及国内患者。

全球首个家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)药物！反义药物Waylivra III期临床显著降低甘油三

分别为Kynamro（治疗纯合子家族性高胆固醇血症，HoFH）、Spinraza（治疗脊髓性肌萎缩症，SMA）、Tegsedi（治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性，hATTR）、Waylivra（治疗家族性乳糜微粒血症综合征，FCS）。

肌萎缩侧索硬化症(ALS)新药!新型口服热休克应激反应诱导剂arimoclomol完成III期临床入

近日，该公司宣布，评估arimoclomol治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的III期临床研究ORARIALS-01已完成患者入组。

Neurogene公司启动腓骨肌萎缩症自然史研究

CMT4J患者通常会在儿童期出现上、下肢无力和肌肉萎缩症状。该病的早期发病与快速进展的病程相关，最终会导致运动功能丧失、四肢麻痹、呼吸衰竭和早亡。较晚发病患者的病程更为多变，可导致一些患者出现短暂的肌肉无力，而另一些患者则会出现快速发作的症状。

“北京方案”开启细胞免疫治疗中国之路

成功救治的急性淋巴细胞白血病（ALL）儿童佳辰（化名），至今治愈已3年。这也是中国首例单纯以HLA半相合异体CAR-T治疗的白血病患儿无癌生存时间最久的案例。

南方日报：重新界定“假药”回应了社会关切

其中较受社会关注的就是对假药劣药范围的调整，这在前两次审议中都未提到。

第三批鼓励研发申报儿童药品清单公布！

8月28日，国家卫健委药物政策与基本药物制度司下发《关于印发第三批鼓励研发申报儿童药品清单的通知》。截至目前，我国已发布3批、共计105种鼓励研发申报儿童药品。鼓励儿童用药研发旨在促进儿童适宜品种、剂型、规格的研发创制和申报审评，满足儿科临床用药需求。

RT001治疗婴儿神经轴索营养不良的2/3期试验完成患者招募

RT001是新型药物种类D-PUFAs（氘化多不饱和脂肪酸）中的首创药物，旨在防止ω-3和ω-6脂肪的自由基损伤和细胞死亡，ω-3和ω-6脂肪的自由基损伤是包括INAD在内众多神经退行性疾病的标志。

进口未批新藥不按假藥论处

没有再把未经批准进口的境外合法新藥列为假藥，并加大了对藥品违法行为的处罚力度。同时，处方藥并未纳入网络禁售範围，并通过相关制度规定做到严格监管。

境外新药入闸要按下“快进键”

对改革临床试验管理、加快临床急需药品和医疗器械的上市审评速度作了明确指示，管理部门要用足用好用活政策，切实保障民众用药可及。

瓷娃娃行走计划让梦想不再“摔跤”

从一个受助者到助人者的转变，使这个项目有了更深远的意义。

互联网或成为未确诊罕见病患者的强大求医工具

尽管网上搜索经常无法获得相关的或正确的信息，但互联网确实为罕见病患者提供了寻找罕见病专家以及获得准确疾病信息的手段。”

“河洛英才”助力破解世界医学难题

视神经脊髓炎是一种颅内自身免疫性疾病，易反复发作，导致患者失明甚至瘫痪。因为发病机制复杂及血脑屏障的存在，该病缺少特异性治疗方案，临床痛点显著。

新版《药品管理法》通过将于12月1日“上岗” 专家现场带您看亮点！

提高了审评审批的效率。实行的药品上市许可持有人制度，由上市许可持有人对药品的研制、生产、经营、使用全过程的药品的安全性、有效性、质量可控性负责。

国家药监局：对临床急需短缺药、儿童用药等优先审批

刘沛称，下一步国家药监局将继续积极配合相关部门加快推进短缺药品供应保障工作，切实保障人民用药可及。

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