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FDA批准首个罕见关节肿瘤疗法

FDA授予这项申请突破性疗法和优先审查资格认定。Turalio还获得了孤儿药资格认定，该认定能够为辅助和鼓励罕见病药物开发提供激励措施。

Nat Commun：发现神经母细胞瘤癌基因，将助力靶向新药开发

他们关闭了神经母细胞瘤细胞系和动物模型中的基因，发现这导致了神经母细胞瘤细胞的生长变慢；肿瘤进展变慢；生存率增加。

Maralixibat治疗PFIC的3期试验启动

评估maralixibat有效性和安全性的3期试验完成首名患者给药，预计2020年第四季度公布顶线结果

3万个“试管”宝宝集爱诞生，慈善基金“上线”助生育困难家庭

集爱将投入100万元人民币，与上海市慈善基金会共同发起“上海慈善基金会集爱辅助生殖帮困基金”，帮助更多辅助生殖困难家庭。

新“剪刀”能暂时编辑RNA

人类已知罕见病有7000多种，全球患者数亿人，约95%的罕见病无有效治疗药物，一旦得病终生伴随。科学界正尝试用基因编辑技术解决罕见病难题。

国家卫健委等五部门发力齐促儿童血液病、恶性肿瘤救治救助

，诊断或者治疗罕见病、恶性肿瘤、老年人特有和多发疾病以及专门用于儿童的医疗器械，临床急需的医疗器械，这些情形的医疗器械予以优先审批。

“B超神探”贾立群：确诊7万多疑难病例

儿童超声领域的拓荒者接诊30万名患儿，挽救超2000名重症患儿；拒收红包被称为“缝兜大夫”

高值医用耗材，要降价了！

国家医保局副局长李滔介绍道，改革主要聚焦促降价、防滥用、严监管、促进医疗行业持续健康发展等4方面。

新版医保目录将公布，一批品种有望调入

医保目录调整的时间节点为：1-3月准备阶段，4-7月评审阶段，7月发布常规目录，8-9月谈判阶段，9-10月发布谈判准入目录。

行进在“孤儿症”的诊疗道路上

联合医院、社会团体共同创建罕见病关爱体系，用多种形式宣传罕见病科普知识，使得罕见病的诊疗得到了迅速的推进。

多发性硬化症新药3期临床结果积极今年有望获得批准

EVOLVE-MS-2是一项随机双盲，含活性对照，为期5周的3期临床试验，旨在评估与Tecfidera相比，RRMS患者使用diroximel fumarate的GI耐受性，包括持续时间和严重程度。

他医疗护航从胎儿开始业余时间发文科普医学知识

作为小儿胸外科医生,他一直努力用最小的创伤和代价完成患儿胸廓畸形的治疗。他说,胸廓畸形手术切口的实施是一个重要的技术内容,从开放手术发展到当代的微创手术,每一步都是小心求证、努力向前。

FDA批准启动GKT831治疗特异性肺纤维化的2期试验

该研究由美国国立卫生研究院拨款全额资助，扩大了先导化合物的潜在临床适应证

广东发布2019医改任务清单，疫苗将这样管理

据悉，这项工作将由省卫健委牵头负责，并在今年12月底前完成。

颈部有小孔可能是罕见病“鳃裂瘘管” 专家提醒治疗别走弯路

最终小黄及家人来到了南京同仁医院耳鼻咽喉头颈外科，张庆翔主任为其顺利切除了瘘管，小姑娘术后面神经完好。

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