资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
资讯
药品管理法修订草案进入分组审议 委员建议通过
行业资讯
2019/08/24
8月22日下午，十三届全国人大常委会第十二次会议分组审议药品管理法修订草案，许多委员建议通过。
基因替代疗法有望治疗尼曼-皮克病等一系列溶酶体贮积症
研究/数据
2019/08/24
人们将NPD主要分为4种类型：A型（NPD-A），B型（NPD-B），C1型（NPD-C1）和C2型（NPD-C2）。
用数据说话，破解罕见病之难
行业资讯
2019/08/23
家人眼睁睁看着他从正常行走，到腿部肌肉萎缩只能坐在轮椅上，再到最后全身肌肉无力，呼吸不畅直至死亡，却没有药品可以有效救治。
2019医保目录确定128个拟谈判药品 怎么谈？价值是核心！
行业资讯
2019/08/23
无疑今年的准入谈判涉及更多厂家和临床治疗领域，数量上的激增，对企业，对测算专家，和谈判专家都是挑战。前面两年准入谈判的经验无疑是宝贵的，那就是清晰阐述使用该产品所带来的多个维度的价值获益。
科学家们对人类基因进行编辑的正确方法是什么？以下这5条必读
研究/数据
2019/08/23
如果对人类生殖细胞进行编辑会将编辑后的遗传信息传递给子代吗？
Ultragenyx公司向FDA提交UX007治疗长链脂肪酸氧化障碍的新药上市申请
FDA/EMA /CFDA
2019/08/22
FDA之前已经授予UX007儿科罕见病和快速通道资格认定，如果符合相关标准，则可获得优先审查资格。Ultragenyx公司预计将在60日内收到FDA有关接受该新药申请和审查资格认定的回复。
三联疗法(VX-445/tezacaftor/ivacaftor)获美FDA优先审查，治疗90%患者
FDA/EMA /CFDA
2019/08/22
去年5月，FDA授予了这款三联疗法突破性药物资格（BTD）。
从“阿尔法狗”到基因编辑：我们如何面对新兴技术？
行业资讯
2019/08/22
陈自富长于从哲学和伦理角度反思新技术，并试图将这种反思置入更为日常化、脉络化的场景中。
DMD新药今日遭拒，还有哪些疗法值得患者期待？
FDA/EMA /CFDA
2019/08/21
在12岁时通常只能靠轮椅行动，20岁时需要辅助呼吸，在30-40岁时因为呼吸或心力衰竭而早夭。
Vertex潜在重磅疗法获优先审评资格，有望明年3月获批
FDA/EMA /CFDA
2019/08/21
同时，美国FDA授予这一NDA优先审评资格，预计将在2020年3月19日前作出回复。这款创新疗法日前被EvaluatePharma列为10大潜在重磅疗法之首。
拉福拉病治疗策略的临床前研究显示出前景
研究/数据
2019/08/20
也是有潜力治疗其他类型聚合性神经疾病的精准药物范例。
服务业扩大开放综合试点 重点领域三年计划发布
行业资讯
2019/08/19
北京市医疗养老十大举措出炉 含养老机构备案制管理等
FDA批准罕见骨髓疾病新疗法
FDA/EMA /CFDA
2019/08/19
“FDA致力于鼓励为罕见病患者开发治疗方法，和提供替代治疗选择，因为并非所有患者的应答都是一样的。”
FDA批准罕见骨髓疾病新疗法
研究/数据
2019/08/19
FDA授予这项申请优先审查资格认定。Inrebic还获得了孤儿药资格认定，该认定能够为辅助和鼓励罕见病药物开发提供激励措施。
FDA授予OTL-103治疗Wiskott-Aldrich综合征的再生医学先进疗法资格认定
研究/数据
2019/08/19
该公司近日宣布：美国食品药品监督管理局（FDA）授予其OTL-103治疗Wiskott-Aldrich综合征（Wiskott-Aldrich Syndrome，WAS）的再生医学先进疗法（RMAT）资格认定。
<
...
234
235
236
237
238
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动
广告
人物故事
更多 +
生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
每一个孩子，都是生命的礼物
广告
视频
更多 +
《罕罕漫游》宣传片
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
广告
报告下载
更多 +
招聘
和我们一起助力中国罕见病事业 | 蔻德罕见病中心2025年度招聘计划
公众号
捐赠
返回顶部
