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罕见病孤儿药投资，风口未至？
行业资讯
2019/10/05
在供求方，全球已经有621种孤儿药被获得了批准，但是在中国只有282种上市。
FDA报告：查缺堵漏，要求多个成人用药补充儿童罕见病信息
行业资讯
2019/10/03
具体来看，这项研究统计分析了从1999年4月1日至2018年8月31日期间，所有获批的针对罕见病的用药。这些获批的药物总共针对548个不同的罕见病适应症，其中348个是儿科相关的适应症。
随着CRISPR技术革命 中国成为基因组编辑世界领导者了么？
行业资讯
2019/10/03
CRISPR在中国更有代表性的代表人物是北京遗传与发育生物学研究所的植物生物学家李家洋院士。1985年，李教授和过去几十年里中国许多最优秀、最聪明的年轻科学家一样，离开中国去读研究生，1995年回国，专注于操纵植物DNA。
追根寻源戈谢病 对症下药酶替代 | 光影
行业资讯
2019/09/30
每年的10月1日是“国际戈谢病日”。作为一种危及生命的罕见遗传病，戈谢病并不为大众所知，全球确诊的戈谢病患者不足10000例，其中中国约有400例。“罕见但不孤独”，戈谢病理应得到大众的关注。研发客特约专栏作家梁贵柏应邀撰写此文，讲述戈谢病发现、诊断的历史以及特效药物思而赞的故事。
南京深化药品供应改革 建立短缺药品监测制度
行业资讯
2019/09/29
这是南京市近日出台的《南京市深化医药卫生体制改革实施方案（2019－2020年）》中要求的。
罗氏美罗华(Rituxan)获美国FDA批准首个儿科适应症，治疗2种血管炎
FDA/EMA /CFDA
2019/09/29
GPA和MPA是2种罕见的、可能危及生命的血管炎，影响中小血管。该适应症通过FDA的优先审查程序获得批准，同时也标志着Rituxan的首个儿科适应症。
Losmapimod治疗面肩肱型肌营养不良症的2b期ReDUX4试验启动
研究/数据
2019/09/28
与此同时，Fulcrum公司还将启动一项为期52周的非盲研究，其中包括中期分析。
破解罕见病保障困局：专家建议加快对罕见病定义和立法
行业资讯
2019/09/28
由于这一种罕见病在全世界仍无药可治，甜甜只能一边通过康复理疗延缓身体机能的衰退，一边等待基因治疗技术的发展，高昂的治疗费用透支着家庭的收入。
不甘落后于SMA基因疗法Zolgensma 百健启动Spinraza高剂量试验
研究/数据
2019/09/28
按照SMN2基因拷贝数可将SMA分为3型，其中1型SMA最严重（SMN2基因数仅为2），患儿一般活不到2岁。
AveXis公司新数据继续显示Zolgensma在延长1型SMA患者无事件生存方面的显著治疗益处（至
研究/数据
2019/09/27
START长期随访研究（组2）的患者平均年龄为4.2岁（最大患者为5岁），继续达到发展里程碑
12月1日起新版“药品管理法”施行 大医院“明星药”不能网上卖了
行业资讯
2019/09/27
新法条文：国家鼓励短缺药品的研制和生产，对临床急需的短缺药品、防治重大传染病和罕见病等疾病的新药予以优先审评审批。对短缺药品，国务院可以限制或者禁止出口。必要时，国务院有关部门可以采取组织生产、价格干预和扩大进口等措施，保障药品供应。
真实世界证据，能否破解罕见病药物研发难题？
行业资讯
2019/09/26
如何提高真实世界数据采集的数量，以及质量，成为又一个突破点。
罕见病药物研发应有患方参与
行业资讯
2019/09/26
论坛上，上海四叶草罕见病家庭关爱中心正式发布《患者社群组织如何推动药物研发——全球经验》研究报告。
病有所医 医有所保
行业资讯
2019/09/26
在5G网络的支持下，田伟通过远程操控机器人，交替完成了两台手术的最关键步骤，为两名脊椎病患者分别精准植入了6根椎弓根导针，这是该院开展的首例5G骨科手术机器人多中心远程手术。
全国妇女儿童疾病精准治疗AI研发平台启动
会议/活动
2019/09/25
与会专家和医生认为妇科恶性肿瘤是影响女性健康主要的恶性疾病，严重影响女性的正常生活。且由于环境影响，这几年的患病率逐年升高趋势。孩子是每个家庭的希望，孩子如果患上肿瘤对家庭一定是严重打击。
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