罕见病信息网

首页 >资讯

胶质母细胞瘤免疫治疗！百时美Opdivo一线治疗MGMT甲基化患者III期临床未达PFS主要终点！

2005年，美国FDA批准了最后一种用于改善新诊断的GBM患者生存的药物。目前，GBM患者的5年生存率低于5%。

央视公开医保目录调整细节，透露进出原因，5个重疾大病用药入选

首次对外公布2019版国家医保目录调整的前因后果，以及纳入或调出品种的基本规则等内容也是医药行业近期关注的焦点。

网上看病也报销群众就医政策利好频频释放

服务全民健康的终极目标，积极探索医疗资源供给侧改革、持续改善提升人民就医体验获得感、加强用药安全可及的制度性保障。近几个月来，围绕人民就医、用药，又有政策法规利好加持，记者对此进行了梳理。

脐带血治疗罕见病意义重大，建议有条件的家庭都储存脐带血

第七届脐带血大会在泉城济南隆重召开。来自复旦大学附属儿科医院的钱晓文医师和来自上海儿童医学中心陈静主任在会上就脐带血治疗罕见病的相关问题发表了课题。

新型细胞器迁移体的产生机制及其生理功能研究取得新进展

清华大学俞立教授团队与合作者在迁移体的产生机制、生物学功能等方面取得一系列进展。

孤儿药研究现状及行业发展趋势

我国也陆续出台相关降税、加速审批、将孤儿药纳入医保等措施，提高国内药企研发动力，以保障罕见病患者用药权益。

研究人员揭示唐氏综合征儿童白血病前期转化为白血病的机制

30%的唐氏综合征儿童造血干细胞中转录因子GATA1发生突变最终导致TAM，其中又有20%的儿童中GATA1突变的细胞又获得其他突变，在5年内使TAM发展为ML-DS。

中山一院体检中心全新升级，体检中有异常可直接转入院内专科治疗

除血常规、内外科、五官科、心胸、骨密度等常规体检项目外，新体检中心还增设了CT检查、磁控胶囊胃镜等特色检查项目，提高了病变检查准确率和便捷性。

美国将首次进行CRISPR人体临床研究

把“潘多拉魔盒”变成“济世悬壶”

深度学习方法可协助临床医生准确诊断糖尿病视网膜病变

科学家们通过深度学习的方法可以快速诊断糖尿病视网膜病变及黄斑水肿，并且同时能够采集患者视网膜及黄斑的高分辨率图像（如图所示），对于糖尿病相关眼部并发症的诊断及治疗具有重要的临床意义。

医保目录调整：药品调入调出程序公平公正

这是针对医保目录调整的一次专家评审现场。几位专家激烈争执，而这只是其中的一道程序。

5种植物提取物Valedia—治疗糖尿病前期对高血糖、脂质代谢异常和动脉高压疗效显著！

IIa期研究的结果已经超出了所有设定的目标，并且Valedia对有代谢性疾病风险的受试者的总体疗效已经得到证实。

Nipocalimab治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血的2/3期试验启动并获得FDA快速通道资格认定

8%的wAIHA患者可能过早死亡，那些经历活跃而不受控制溶血的患者风险最高。进入ICU的重症wAIHA患者死亡风险据观察高达30%。所有患者都会因该病及其相关治疗而出现严重并发症。

临床急需新药、罕见病药上市获受理帕金森病创新疗法美国上市

临床急需新药、罕见病药上市获受理；帕金森病创新疗法美国上市；协和麒麟、拜耳、恒瑞、人福……

美国盖伦奖组委会发布2019“最佳医疗技术奖”提名

2019年美国盖伦奖是第13届。近日，美国盖伦奖组委会对今年的最佳医疗技术奖（17个）进行了提名，所有产品均为美国FDA在过去5年中批准上市并为人类健康和疾病做出骄人业绩的产品。最终评选结果将于今年10月公布。

< ... 231 232 233 234 235 ... >

公益项目

科研招募

国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动

人物故事

视频

《罕罕漫游》宣传片
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片

报告下载

招聘

和我们一起助力中国罕见病事业 | 蔻德罕见病中心2025年度招聘计划

公众号

返回顶部