FDA批准PLX-200治疗此种溶酶体贮积症的新药临床试验申请
FDA/EMA /CFDA
2020/05/14
如：视力丧失直至失明、癫痫、进行性神经系统恶化以及严重的运动和认知衰退，并最终在20岁左右死亡。目前没有药物可阻止和/或延缓疾病的进程。
