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白塞病最易致口腔和外阴溃疡
行业资讯
2019/12/05
由于症状一直未消退，几经辗转，李先生在湖南省人民医院风湿免疫科被确诊为白塞病。经过规范治疗后，目前李先生的病情有所好转。
造福难治型脑瘤儿童患者，创新疗法已递交滚动上市申请
研究/数据
2019/12/04
Y-mAbs公司官网信息指出，该申请将于2020年第一季度完成递交，并预计于2020年10月获得FDA的回复。
征服死亡之谷，逾越独特挑战——孤儿药，不止惠泽罕见病患者
行业资讯
2019/12/04
尽管面临重大的公共卫生压力，但开发孤儿药，并非易事。除了药品研发管线面临的死亡之谷之外，由于单个市场上的罕见病患者数量有限，孤儿药开发，还面临独有的挑战。往往需要政府的激励措施，以及患者权益组织和利益攸关方的共同努力，协力开发治疗罕见病的药品。
Masitinib治疗惰性系统性肥大细胞增多症的3期验证研究开启
研究/数据
2019/12/04
旨在比较最高6 mg / kg /天的Masitinib剂量滴定与安慰剂用于严重的治疗无效的惰性系统性肥大细胞增多症患者的有效性和安全性。
获优先审评资格 罕见神经疾病创新疗法有望明年3月获批
研究/数据
2019/12/03
FDA同时授予这一NDA优先审评资格，预计在明年3月25日之前作出回复。
非营利组织成立生物样本库，助力杜氏肌营养不良症的研究
研究/数据
2019/12/03
所有研究者都可以自主使用该生物样本库，用于杜氏肌营养不良症研究和寻找其治疗方法。
多发性硬化与疱疹病毒之间的联系
研究/数据
2019/12/03
研究人员能够证明，与健康个体相比，MS患者携带疱疹病毒6A的程度更高。这项发现发表在《Frontiers in Immunology》杂志上，并且指出了HHV-6A在MS发病中的作用。
委员建议设立罕见病专项基金，医保局称不宜再立政府主导型
行业资讯
2019/12/03
将罕见病药品纳入医保报销范围，对改善罕见病患者用药难、用药贵的现状有很大帮助。
抗炎饮食如何帮助冷凝集素综合征患者
研究/数据
2019/12/02
冷凝集素综合征（Cold agglutinin disease ，CAD）是一种罕见的自身免疫性疾病，免疫系统在低温下错误地攻击自身红细胞，导致红细胞凝集。
神药“神经节苷脂”调查：患者用药后瘫痪，销售额却是第一
行业资讯
2019/12/02
“就是一种营养神经的药，类似于一种保健品”。一位医药行业从业多年的人士解释。脑苷肌肽中含有神经节苷脂，而这一药物可能诱发格林巴利。
《自然》：科学家找到了维持造血干细胞的关键因子
研究/数据
2019/12/01
研究小组鉴定出了人类血液干细胞的关键调节因子，激活后可以显著提升血液干细胞在体外的自我更新能力。可移植的血液干细胞增多，意味着白血病等血液癌症、诸多遗传性血液疾病的治疗有望在将来得到极大改善。
骆清铭：希望尽快启动中国脑计划
研究/数据
2019/12/01
“我们期待国家能够像研制‘两弹一星’一样，尽快启动中国脑计划。目前这方面研究，我们还有若干个点走在国际前列，如果拖的时间一久，就真的是起了个大早，赶了个晚集。”
罕见戈谢病 五成患者诊断时间超过5年
行业资讯
2019/11/30
专家表示，作为罕见病中的罕见病，戈谢病漏诊、误诊、误治现象普遍存在，超过50%的患者的诊断时间超过5年，最长一例的确诊时间甚至超过20多年。
患者组织参与药物全生命周期 有助提高药物可及性
行业资讯
2019/11/29
“患者的参与正是将患者需求融入到新药研发、监管政策路径中去的重要策略，让患者能够真正买得着、买得起、用得上相关药物，但这也对患者组织提出了更高要求，患者组织需要不断提升专业能力。”
破解因病致贫、因病返贫 “广州惠民保”重大疾病补充医疗保险下月发售
行业资讯
2019/11/29
广州惠民保”保障内容涵盖社会基本医疗保险报销后个人自付的部分以及医保目录外的15种特药保障，同时为患者提供早期筛查、精准分诊、特药配送、用药指导、随访管理等9项个人健康管理服务。
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