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PRX-102可改善法布雷病患者的肾功能

该申请预计于2020年第一季度提交，将基于PRX-102的1/2期试验和BRIDGE研究的可用数据。

首个人类CRISPR基因编辑临床试验效果显著，将彻底改变遗传病的治疗

如今三家公司均在CRISPR基因编辑治疗遗传病领域取得了许多突破，张锋的ditas Medicine也已开始基因编辑治疗先天性黑蒙症10型的临床试验。

哥斯达黎加科学家领衔视网膜色素变性治疗研究

该专家团队通过结合细胞疗法、母细胞和基因（特别是一段视力基因），以期找到解决方案。

CRISPR基因编辑疗法人体临床试验公布积极数据

一名输血依赖性β地中海贫血症（TDT）患者和一名严重镰状细胞贫血症（SCD）患者在接受CTX001治疗后，均达到停止依赖输血的效果。这是在美国进行的首个评估CRISPR基因编辑疗法的人体临床试验。

我国科学家突破再生T细胞技术难题

该研究首次鉴定出诱导多能干细胞高效产生T细胞种子细胞（T cell Precursors）的关键转录因子组合Runx1和Hoxa9，为再生T细胞临床转化研究提供了新的技术借鉴。

UCLA研究发现了治疗亨廷顿病的潜在策略

亨廷顿舞蹈症是由亨廷顿基因突变引起的。患有亨廷顿病的人会抑郁，易怒以及出现其他神经系统和行为问题。他们也可能难以处理信息和控制身体动作。

我国首次为成人脊髓性肌萎缩症患者用新药

这不仅标志着北京协和医院在SMA的全面诊治上达到了国际水平，同时也为国内SMA成人鞘内治疗贡献了宝贵的“协和经验”。

弗吉尼亚大学发现多发性硬化症的关键因素

多发性硬化症，是一种人体的免疫系统攻击髓磷脂，并导致神经系统疾逐渐丧失功能的罕见病，该病在全球范围内影响超过200万人。（多发性硬化症是年轻人中最常见的神经系统疾病，确诊年龄通常在20岁至50岁之间）

湖南：罕见病关爱中心成立！293种罕见病可通过生育阻断

例如，罕见病中的重型β-地中海贫血患儿，如果不接受常规输血或造血干细胞移植，通常会在5岁前死亡。

CRISPR Therapeutics公布CTX001用于治疗严重血液疾病的初始临床数据

该技术可用于编辑生物体内的基因。该编辑过程具有广泛的应用，包括基础生物学研究，生物技术产品的开发以及疾病的治疗。

将罕见病患者纳入家庭医生签约服务

陕西建立罕见病诊疗协作网

维多珠单抗治疗溃疡性结肠炎患者招募开始啦

全国有33家医院正在进行一项研究编码为Vedolizumab-3033的国内多中心随机对照研究

全球真实世界研究支持Signifor治疗库欣综合征的长期收益

由瑞士诺华（Novartis）制药公司生产的Signifor是首个专门用于治疗手术后复发或无法手术的成年Cushing病患者的药物。最近，Recordati制药公司获得了该药的全球版权。

药审改革4年创新成果显著专家关注“救命药”以外的疾病领域

此前，进口新药在中国获批上市时间与其在美国、欧洲或日本的最早上市时间相比，平均推迟了7年，影响全球新药在中国的可及性。国家市场监督管理总局局长张茅2018年曾公开表示，应逐步实现新药上市审评审批时间由7-8年缩短到2-3年。而对进入《临床急需境外上市新药品种名单》的药物，最快可在3个月内完成技术审评。

Zilucoplan治疗重症肌无力全球3期关键研究的首位患者给药

北卡罗来纳大学医学院神经内科特聘教授、神经肌肉疾病专家Howard博士说：“我们期待通过这些数据能证明，zilucoplan作为治疗gMd患者简单便捷的自用补体抑制剂的潜力。”

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