研究显示分子“标签”能改善庞贝病老鼠模型中基因疗法的效果
研究/数据
2019/12/18
庞贝病是一种由编码GAA的基因突变引起的神经肌肉病。GAA是一种通常将复杂的糖原降解成简单的单糖——葡萄糖的蛋白质。基因上的突变限制或完全失去蛋白质功能,导致糖原毒性聚积而致病。