复旦大学鉴定出4种自噬体连接化合物有望治疗亨廷顿舞蹈病等polyQ疾病
研究/数据
2019/11/18
鉴于导致这种疾病的亨廷顿蛋白突变体(mutant huntingtin, mHTT, 突变型HTT)的生化活性尚未表征,因此通过传统药物发现方法发现阻断这些致病性蛋白生物活性的抑制剂并不可行。