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支付多样化和分级诊疗，有助解决血友病人就医难和贵
行业资讯
2020/04/18
“血友病是由于体内缺乏凝血因子而造成的遗传性凝血障碍性疾病。血友病患者因极易受伤流血而被称为“玻璃人”。
疫情期间 血友病患者不到医院也可治疗
行业资讯
2020/04/18
中国医学科学院血液病医院采用“互联网+医疗”模式，多角度、全方位满足患者的就医需求，提供安全的就医环境，让罕见病的诊疗不再“罕见”。
消炎药、抗癌药……青岛人买这些药省钱了！
行业资讯
2020/04/18
治疗罕见病肺动脉高压的药物安立生坦片，抗癌药紫杉醇（白蛋白结合型）、替吉奥、阿比特龙等常用药。
抗体药物发力 基因疗法火热 谁是血友病治疗的希望之星？
研究/数据
2020/04/18
随着抗体药物及基因疗法的到来，这一“王室病”的传统替代治疗，会被新型疗法升级换代吗？
完善保障政策别让患者留遗憾
行业资讯
2020/04/18
《调查》结论显示，相当一部分血友病患者难以坚持进行有效的规范化预防性治疗而最终致残，其中治疗费用是最主要原因，因此希望调研数据能为政府部门制定政策提供依据。
ARO-EnaC治疗囊性纤维化的1/2a期研究的许可申请已提交
研究/数据
2020/04/18
ARO-ENaC利用Arrowhead专有的靶向RNAi分子（TRiM™) 平台，且是该公司首个以肺上皮为靶点的吸入性RNAi候选药物。
4月15日起，山西有32种药品平均降价53%
行业资讯
2020/04/18
有治疗罕见病肺动脉高压的安立生坦片，有抗癌药紫杉醇、替吉奥、阿比特龙，还有阿奇霉素、甲硝唑、盐酸克林霉素、盐酸莫西沙星、头孢拉定等多个抗生素品种。
专家：儿童期是血友病治疗的关键时期 应及早采取规范化预防治疗
行业资讯
2020/04/17
相比没有凝血因子VIII抑制物的患者，体内产生抑制物的患者死亡风险将会上升。
Trappsol® Cyclo™治疗C型尼曼匹克病的安全性数据公布
研究/数据
2020/04/16
2020年2月，该试验中最后一名患者接受了最后一次给药。该试验所有患者的年龄均在18岁及以上。
COVID-19疫情对FSHD领域影响
研究/数据
2020/04/16
由于疫情在多国迅速蔓延并且影响巨大，美国、欧洲等多个国家的实验室暂时关闭或者延缓相关实验研究，学术会议、宣传倡导活动延期举办。
荣昌生物BLyS/APRIL抑制剂获FDA快速通道资格，2020年有望中国获批！
FDA/EMA /CFDA
2020/04/16
2019年底该药物在中国的新药上市申请已经被纳入优先审评，有望于2020年在中国实现上市。
病毒溯源没那么简单！历史上很多疾病来源至今是谜
研究/数据
2020/04/15
“病毒溯源本身就是个科学难题，很复杂，需要较长时间而且存在不确定性。”
最新：mRNA药物治疗罕见病，Arcturus公司的两项临床申请获批
研究/数据
2020/04/15
ARCT-810是一种低剂量，全身给药的研究性mRNA药物，它利用Arcturus新颖的信使RNA构建体和专有的LUNAR®递送系统将OTC信使RNA递送至肝细胞。
Nedosiran治疗原发性高草酸尿症的PHYOX™3试验初步观察结果公布
研究/数据
2020/04/15
初步的中期数据显示第一批4名患者的草酸盐水平正常或接近正常。 Nedosiran多剂量数据将在OxalEurope会议上展示（会议现已改期至2020年6月16日）。
61.92元降至5.42元！江西32种降价药来了 平均降幅71.46%
行业资讯
2020/04/14
本次集采32个中选药品覆盖了糖尿病、高血压、抗肿瘤和罕见病等治疗领域，平均降幅71.46%，最高降幅96.43%，按照全省1.26亿片/支的年约定采购量计算，预计可节约药品费用超2亿元，资金节约率达82.42%，患者药费负担明显降低。
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