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资讯
辉瑞公布DMD基因疗法最新结果
研究/数据
2020/05/20
该公司计划在今年下半年启动这一基因疗法的全球性3期临床试验。
中国首个法布雷病特效药开出首张处方，全国10余城将首批供药
行业资讯
2020/05/20
作为国内首个获批的法布雷病特效药，法布赞填补了国内法布雷病特异性治疗药物的空白和临床未被满足的需求，使法布雷病患者回归正常生活成为可能。
FDA授予L‑CsA‑i治疗闭塞性细支气管炎综合征快速通道资格
FDA/EMA /CFDA
2020/05/20
L-CsA-i由Breath公司开发，并于2019年被Zambon收购，该药曾获得FDA和EMA授予的用于治疗BOS的孤儿药资格认定。
乐城将引进新型罕见病特效治疗药物
行业资讯
2020/05/20
目前乐城先行区正就引进、应用该药物招募有需要的患者。
聚焦发育源性疾病和遗传性出生缺陷研究 国妇婴黄荷凤院士领衔团队荣获上海市科技进步奖一等奖
行业资讯
2020/05/20
除了传统意义的出生缺陷，还有一类迟发性出生缺陷，主要包括成人期的代谢、心血管疾病乃至恶性肿瘤，如高血压、糖尿病，临床上将这一类疾病称之为发育源性疾病。这两类疾病对于个体的生命健康和我国人口质量都有着极大的影响。
全国助残日记者对话SMA患儿家庭：一针69万元的救命药，把孩子挡在生命门外
行业资讯
2020/05/20
最严重的1型也称婴儿型，呼吸肌无力突出，多数患儿在2岁内死于呼吸衰竭。
罕见病亨廷顿舞蹈病药物获批上市，2020一季度北美销售过亿美元
行业资讯
2020/05/20
受益于国内药审改革对罕见病药物的重视，又有新药上市。
Vosoritide治疗软骨发育不全的上市许可申请将向美国和欧洲提交
FDA/EMA /CFDA
2020/05/20
如果获得批准，vosoritide将成为美国和欧盟治疗软骨发育不全的首款药物
药价降了、看病便捷了、养老金涨了……两会一年间这些民生礼包收到了吗？
行业资讯
2020/05/20
这些曾经治疗癌症、罕见病、高血压等疾病的“贵族药”，如今开出了“平民价”。
有药用不起，咋办？
两会与罕病
2020/05/19
大家讨论了一个中心议题：呼吁建立中国罕见病医疗保障“1＋4”多方支付机制的建议”。
治疗囊性纤维化研究获得荷兰药品评估委员会的科学建议
行业资讯
2020/05/18
· 荷兰监管委员会支持CHOICES计划，可能会帮助这种CF疗法获得上市许可 · CHOICES协议获得临床试验网络（CTN）的“高度战略优先”评分
欧盟批准nintedanib用于系统性硬化症相关间质性肺病
FDA/EMA /CFDA
2020/05/18
· 欧盟的批准是基于SENSCIS®研究，该研究表明nintedanib可减缓系统性硬化相关间质性肺病(SSc-ILD)患者的肺功能丧失 · 继2019年9月FDA批准nintedanib治疗SSc-ILD后，迄今为止该药已在包括加拿大，日本和巴西等15个国家/地区获准 · 作为SSc-ILD患者首个也是唯一获批的治疗药物，该批准被认为是高未满足需求领域的一次突破
世界遗传性血管性水肿日：患者们亲自创作一首“生命之歌”
行业资讯
2020/05/18
患者共同打造一首属于自己的歌《拥抱阳光 畅想未来 - HAE生命之歌》，通过这种方式，将病友们一路的酸甜苦辣和对未来多彩人生的希冀汇成音律，唱出自己的心声。
拉斯克奖得主的故事(中)|她一生探索一种罕见遗传病
行业资讯
2020/05/17
在拉斯克奖得主专访时，韦克斯勒博士分享了她所钟情的工作，旨在提高人们对亨廷顿氏病的认识，探索治疗这种遗传病的精准方法。
“抗击疫情 为爱呐‘罕’”特别报道①：你了解SMA患儿吗？
行业资讯
2020/05/17
呼吁关注疫情防控之下罕见病患者这个容易被遗忘的特殊群体，保障他们的用药可及性，确保其生命安全。
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