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缙云：实现罕见病医保报销实时结算 百姓零跑腿
行业资讯
2020/07/31
自缙云县开展罕见病用药保障登记工作开展以来，廖女士患戈谢病的儿子成为全县首个罕见病用药保障登记备案的患者。
湘雅医院开展湖南首例婴儿型庞贝病的酶替代治疗
研究/数据
2020/07/31
湘雅专家为青青开展了首次酶替代治疗，让她的症状得到明显改善，此为湖南省首例婴儿型庞贝病的酶替代治疗。
基因疗法治疗血友病最新数据
研究/数据
2020/07/30
VIII因子活动水平反应出的测量结果可长达61周，这是该组治疗时间最长的患者也是随访数据的上限。
囊性纤维化临床试验最新进展
研究/数据
2020/07/30
AR-501是一种每周一次的给药方案，患者可使用手持式雾化器设备自行给药。
镰状细胞病(SCD)创新药！诺华P-选择素抑制剂Adakveo获欧盟CHMP推荐批准，已在8个国家上
FDA/EMA /CFDA
2020/07/29
Adakveo可作为羟基脲（HU/HC）的附加疗法，也可作为单药疗法用于HU/HC不适合或应答不足的患者。
【快讯】国内首个罕见病互联网诊疗平台，基源与微医建立战略合作伙伴关系！
行业资讯
2020/07/29
罕见病有单病种人群发病率低、病例分散、临床表现复杂多样、常累及人体多个器官多个系统等特点。大多数罕见病需要多学科、跨专业的临床专家以及医学遗传学专家协作才能精准诊治。
第四个适应症！百奥泰阿达木单抗生物类似药获批治疗克罗恩病
FDA/EMA /CFDA
2020/07/29
在确保临床有效性和安全性与原研药高度相似的前提下，通过优化缓冲液的配方，降低患者注射的疼痛感，从而提升患者的治疗体验。
LUMEVOQ治疗LHON患者三年疗效和安全性报告
研究/数据
2020/07/29
这些新数据将有助于GenSight向欧盟提交的LUMEVOQ上市许可申请，公司计划于2020年9月提交。
基因疗法治疗黏多糖贮积症临床项目的最新进展
研究/数据
2020/07/28
公司完成了RGX-121治疗MPS II的I/II期临床试验队列2中三名患者的给药；其他中期数据预计在2020年下半年获得
骨髓增生异常综合征和急性髓性白血病研究新进展
研究/数据
2020/07/28
接受同样治疗的不适合强化化疗的AML患者中，64%在治疗后出现客观缓解，56%的患者治疗后完全缓解或出现完全缓解伴不全血象恢复
治疗神经母细胞瘤，放射性核素疗法SARTATE的1/2a期临床启动患者招募
研究/数据
2020/07/28
经母细胞瘤是最常见的外周神经系统恶性肿瘤，起源于肾上腺髓质或椎旁交感神经系统。
看病，不用再先垫付了
行业资讯
2020/07/27
常见病、罕见病及一些癌症昂贵药品纳入医保报销范围。今年，市财政继续加大对城乡居民医保补助力度，人均财政补助在1430元的基础上再增加1000元。
迄今最大规模研究：科学家用脐带血成功治疗罕见遗传病
研究/数据
2020/07/27
近日，匹兹堡大学的研究人员用脐带血成功治疗了儿童罕见遗传病，而且失败率大大降低。
11β-羟化酶抑制剂osilodrostat在德国上市，用于治疗库欣综合征
行业资讯
2020/07/26
该疗法于2020年1月9日获欧盟委员会批准，并于5、6月先后在美国和法国上市销售。
山西省罕见病专项援助基金启动，多方共付模式落地
行业资讯
2020/07/26
启动会由山西省康健重特大疾病帮扶中心与病痛挑战基金会、中华社会救助基金会、水滴公益联合举办。
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