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资讯
关注罕见病群体，助力新药研发
行业资讯
2019/12/06
治疗亨廷顿病（HD）和治疗遗传性眼病项目也已经推进到临床前研究。
人民日报：药价分厘必争，彰显为民情怀
行业资讯
2019/12/06
这种以百姓健康为重、分厘必争的精神令人动容，打动了无数人的心。
首次送往国际空间站的人体类器官，将为治疗大脑疾病带来什么
研究/数据
2019/12/05
他们即将向国际空间站发射第一批特殊的3D细胞模型——神经类器官，它们由源于患者的诱导多能干细胞（iPSC）形成，有望为解决难以治愈的神经退行性疾病提供新的视角。
关于多发性硬化患者生育的那些事儿
研究/数据
2019/12/05
多发性硬化是一种经典的神经系统脱髓鞘疾病，因为好发于中青年人群，女性高发，故俗称“美女病”。随着更多有效的疾病修正药物上市，越来越多的女性患者在病情得以很好控制的前提下完成生育。那么接下来本文将针对多发性硬化育龄期女性患者在备孕、孕期、产后的常见疑问一一解答。
研究人员发现亨廷顿舞蹈病患者独特的大脑变化
研究/数据
2019/12/05
并且表现出与前额叶皮层相似的基因表达模式，同时还观察到了纹状体特有的模式。”通讯作者波士顿大学生物信息学中心的主任—Adam Labadorf博士解释说。
检测和研究视网膜母细胞瘤的新方法
研究/数据
2019/12/05
洛杉矶儿童医院研究人员研究了一种对进行性儿童肿瘤的活检新方法
专访李林康：为罕见病临床、科研及孤儿药开发搭建平台
会议/活动
2019/12/05
提高对中国罕见病尤其是转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病和血友病的认知，加强对中国罕见病患者的用药保障及管理，以促进中国罕见病整体诊疗水平的提升，从而改善中国罕见病患者诊疗现状和生活质量。
医保谈判幕后揭秘：不仅有“灵魂砍价”，还有企业代表流泪
行业资讯
2019/12/05
“如果达不到我们的心理价位或超过医保支付标准的15%，自己出局”
白塞病最易致口腔和外阴溃疡
行业资讯
2019/12/05
由于症状一直未消退，几经辗转，李先生在湖南省人民医院风湿免疫科被确诊为白塞病。经过规范治疗后，目前李先生的病情有所好转。
造福难治型脑瘤儿童患者，创新疗法已递交滚动上市申请
研究/数据
2019/12/04
Y-mAbs公司官网信息指出，该申请将于2020年第一季度完成递交，并预计于2020年10月获得FDA的回复。
征服死亡之谷，逾越独特挑战——孤儿药，不止惠泽罕见病患者
行业资讯
2019/12/04
尽管面临重大的公共卫生压力，但开发孤儿药，并非易事。除了药品研发管线面临的死亡之谷之外，由于单个市场上的罕见病患者数量有限，孤儿药开发，还面临独有的挑战。往往需要政府的激励措施，以及患者权益组织和利益攸关方的共同努力，协力开发治疗罕见病的药品。
Masitinib治疗惰性系统性肥大细胞增多症的3期验证研究开启
研究/数据
2019/12/04
旨在比较最高6 mg / kg /天的Masitinib剂量滴定与安慰剂用于严重的治疗无效的惰性系统性肥大细胞增多症患者的有效性和安全性。
获优先审评资格 罕见神经疾病创新疗法有望明年3月获批
研究/数据
2019/12/03
FDA同时授予这一NDA优先审评资格，预计在明年3月25日之前作出回复。
非营利组织成立生物样本库，助力杜氏肌营养不良症的研究
研究/数据
2019/12/03
所有研究者都可以自主使用该生物样本库，用于杜氏肌营养不良症研究和寻找其治疗方法。
多发性硬化与疱疹病毒之间的联系
研究/数据
2019/12/03
研究人员能够证明，与健康个体相比，MS患者携带疱疹病毒6A的程度更高。这项发现发表在《Frontiers in Immunology》杂志上，并且指出了HHV-6A在MS发病中的作用。
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