改善儿童肌营养不良症患者运动功能，基因疗法1/2期临床结果积极
研究/数据
2020/06/14
接受一次治疗一年后，患者的运动功能获得持续改善。而接受高剂量基因疗法的患者表现出组织学生物标志物指标的改善和良好的安全性。
